Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

La FDA concede el estatus de medicamento huérfano al candidato de Milo Biotechnology para Duchenne y la distrofia muscular de Becker

La FDA de los EE.UU. ha concedido la designación de medicamento huérfano a AAV1-FS344 de  Milo Biotecnología para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne y de Becker.

AAV1-FS344 es un inhibidor de la miostatina que se libera a través de  terapia génica para aumentar la fuerza muscular en los pacientes.

En la actualidad, la compañía está llevando a cabo un estudio de fase I / II en pacientes con distrofia muscular de Becker y miositis por cuerpos de inclusión en Nationwide Children’s Hospital.

El director ejecutivo de Milo Biotecnología, Al Hawkins, dijo que la designación como medicamento huérfano, permitirá que la compañía pueda beneficiarse de los incentivos que apoyan el desarrollo continuo de la terapia en distrofias musculares raras.

“Esperamos que nuestro enfoque sobre la potenciación del fortalecimiento muscular, haga que algún día aumenten  nuevas estrategias genéticas para transformar el cuidado de estas enfermedades intratables”, agregó Hawkins.

Con la recepción de la designación como medicamento huérfano, la empresa tiene derecho a crédito fiscal y siete años de exclusividad en la comercialización del producto.

 

(Fuente: Parent Project Muscular Dystrophy)

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