La reunión reunió en Madrid a asociaciones de pacientes de 16 países
Parent Project onlus, la asociación italiana compuesta por pacientes y padres de niños con distrofia muscular Duchenne y Becker, se ha reunido, en colaboración con TREAT-NMD, con más de dos docenas de organizaciones de defensa del paciente de 16 países que abarcan Europa, Rusia y Medio Oriente durante dos días en la primera reunión mundial de este tipo para examinar cómo los pacientes y las organizaciones pueden moldear el panorama de la distrofia muscular de Duchenne y convertirse en mejores defensores. Los asistentes a la clase magistral interactiva Caregiver Masterclass on Duchenne and Becker Muscular Dystrophy meeting, que tuvo lugar del 2 al 3 de mayo en Madrid, España, recibieron una revisión en profundidad de la fisiopatología y la genética de Duchenne. También aprendieron sobre las pautas actualizadas de gestión del tratamiento, las complejidades del proceso de desarrollo de medicamentos y las formas en que los grupos de defensa pueden mejorar el acceso a los tratamientos colaborando mejor con los médicos, los reguladores y la industria.
«La amplia gama de temas tratados en este programa educativo proporcionará a las organizaciones de defensa, cuidadores y pacientes información vital para ayudarlos a controlar la Distrofia Muscular Duchenne y Becker», dijo Filippo Buccella, responsable de Investigación y Red Clínica en Parent Project onlus. «Todos los asistentes han aprendido lo que se necesita para construir un plan de acción individual para gestionar a Duchenne y Becker y participar de forma más activa en la comunidad de pacientes».
«Una de las cosas más importantes para una organización de pacientes es contar con herramientas y conocimiento sobre la enfermedad en sí», declaró Marisol Montolio Del Olmo, directora científica de Parent Project España. «Con esta iniciativa, Parent Project onlus logra empoderar al paciente y transformarlo en un líder de opinión clave de la distrofia muscular de Duchenne y Becker».
Filippo Buccella y Annemieke Aartsma-Rus -Profesora en el Centro Médico de la Universidad de Leiden, Leiden, Países Bajos, y el Centro de Investigación de la Distrofia Muscular John Walton, Newcastle University, Newcastle, Reino Unido- fueron los coresponsables de la reunión.
La distrofia muscular de Duchenne es un trastorno genético caracterizado por la pérdida progresiva de músculo. Es una afección multisistémica que afecta a muchas partes del cuerpo y produce un deterioro de los músculos del esqueleto, el corazón y los pulmones. Duchenne afecta aproximadamente a 1 de cada 5,000 nacimientos de varones. Alrededor de 20,000 niños son diagnosticados con Duchenne en todo el mundo cada año. Por el momento, no hay cura disponible. Los proyectos de investigación y el tratamiento por parte de un equipo multidisciplinario han permitido mejorar las condiciones generales y duplicar la esperanza de vida de los pacientes jóvenes.
Parent Project onlus es la asociación italiana que representa a pacientes y padres de niños que viven con distrofia muscular Duchenne y Becker (DMD / BMD). Desde 1996, Parent Project ha estado trabajando para mejorar el tratamiento, la calidad de vida y las perspectivas a largo plazo de los niños con DMD / BMD a través de la investigación, la educación, la capacitación y la concienciación.
PTC Therapeutics dió su apoyo a la iniciativa.
.
Información de contacto:
Elena Poletti – e.poletti@parentproject.it – Tel +39 331 6173371
