Los fondos apoyarán la prueba de compuestos anti-inflamatorios en ratones TUCSON, Arizona, y CAMBRIDGE, Mass., 04 de abril 2012
La Asociación de Distrofia Muscular anunció hoy que ha otorgado $ 120,000 a Catabasis Pharmaceuticals con sede en Cambridge, Massachusetts, como parte de una asociación estratégica bajo la cual la compañía biofarmacéutica pondrá a prueba dos compuestos llamados CAT-1004 y CAT 1040-en el modelo de ratón mdx para la investigación de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El premio se realiza a través de la MDA Venture Philanthropy (MVP), el area de desarrollo de medicamentos del programa de investigación traslacional de la MDA.
«La MDA se complace en apoyar más pruebas de CAT-1004 para evaluar la capacidad del compuesto para contrarrestar la inflamación que daña los músculos y el apoyo para la regeneración muscular», dijo Jane Larkindale, director de la MDA de la investigación traslacional. «Estamos muy contentos de ayudar a determinar si este compuesto, o si el compuesto relacionado CAT-1040, será útil para la distrofia muscular de Duchenne – y, quizás, para otras enfermedades en el programa de la MDA.»
En Catabasis los planes para determinar en el nuevo estudio de cuatro meses si uno u otro CAT-1004 y CAT 1040-reducen la inflamación en el tejido muscular y mejoran la función muscular. Si los resultados obtenidos son favorables, la compañía tiene previsto comenzar los ensayos clínicos en personas con DMD.
«Queremos dar las gracias a la MDA para esta importante financiación, lo que valida el trabajo preclínico que hemos hecho con el CAT-1004 en modelos de ratones con DMD,» dijo Michael Jirousek, co-fundador y director científico de la Catabasis. «Los resultados preclínicos de corto plazo en los modelos de DMD son muy alentadores y esperamos poder llevar a cabo este estudio a largo plazo tanto con CAT-1004 y 1040-CAT. Hay una importante necesidad de nuevas opciones de tratamiento con una mayor seguridad y eficacia para personas con DMD. Si los hallazgos preclínicos son positivos, vamos a iniciar un ensayo clínico en pacientes con la enfermedad, que podría dar lugar a un nuevo tratamiento y el enfoque para reducir el ritmo de la degeneración muscular en los niños jóvenes que viven con DMD.
«CAT-1004, disponible por vía oral, es un agente anti-inflamatorio. En un estudio anterior realizado con ratones, apoyado por la MDA, el compuesto se comparó con corticosteroides (similar a la prednisona). En el estudio, el CAT-1004 funcionó tan bien como la prednisolona para reducir la inflamación del músculo sin el efecto secundario de prednisolona. Los ratones tratados con el compuesto tenía las fibras musculares degeneradas igual o menos que los tratados con prednisolona y algunos también habían aumentado de regeneración de las fibras musculares. En los pacientes tratados con prednisolona se había reducido el número de fibras en regeneración.
Catabasis completó recientemente la fase I de seguridad, tolerabilidad y farmacocinética en estudio de la CAT-1004 en voluntarios humanos sanos, en los cuales se encontró que el fármaco era seguro y bien tolerado. La compañía dice que los resultados de la prueba farmacocinética funciona en los seres humanos y que CAT-1004 ofrece una amplia utilidad en el tratamiento de las enfermedades de inflamación.
