Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

MESOANGIOBLASTOS (TERCER COMITÉ CIENTÍFICO FUNDACIÓN ISABEL GEMIO)

La Dra. Illa presentó los estudios que vienen realizando en su grupo de investigación sobre terapia celular de las distrofias musculares, destacando el transplante de médula ósea (TMO) y la terapia con los mesoangioblastos. La investigación en TERAPIAS CELULARES ha mostrado resultados prometedores en muchas enfermedades. A nivel de distrofias musculares los mesoangioblastos parecen el mejor candidato en estos momentos por los resultados obtenidos a nivel experimental con diferentes animales (ratones, perros,…) tanto en el porcentaje de células que se injertan en el músculo, porque se pueden administrar por vía arterial, como por la mejora en los animales de su fuerza muscular. Entre los resultados concretos de los experimentos realizados en el laboratorio de la Dra. Illa, utilizando un modelo murino de distrofia muscular por déficit de disferlina, resaltó los siguientes datos:

DRA. ISABEL ILLA

(HOSPITAL SANTA CREU I SANT PAU, BARCELONA

“Transplante medular y Mesoangioblastos en modelos murinos”

  • La capacidad que tiene de fusionarse los monocitos, un tipo de glóbulos blancos del torrente sanguíneo, con lo miotubos de las fibras musculares, siendo mayor cuanta más lesión se aprecia en el músculo.
  • Un nuevo modelo para la distrofia por déficit de disferlina, el ratón Dysf-A/J que permite trabajar con ratones con el mismo fondo genético, lo que supone una mejora en los estudios experimentales.
  • Han observado que el TMO funciona bien en ratones mejorando la función muscular (Electromiografía y test de deambulación).

 

En relación con esto último, están empezando trabajos practicando doble aproximación celular: el TMO junto con mesoangioblastos, esperando que la respuesta sea mucho mejor sobre los ratones distróficos. Otro aspecto que presentó la Dra. Illa de sus investigaciones versó sobre el uso de la vitamina D en el aumento de la expresión de disferlina en lo monocitos de la sangre. Esto plantea la posibilidad de que la vitamina D pueda utilizarse como tratamiento coadyuvante en otras terapias como son el llamado en inglés “exon skipping” o la terapia con mesoangioblastos. ENSAYOS CLÍNICOS: Finalmente, habló acerca de los ensayos clínicos que se han empezado por parte del grupo del Dr. Cossu sobre la terapia con mesoangioblastos:

– Se trata de un ensayo en cinco niños, entre 6 ó 8 años de edad, afectados por distrofia muscular de Duchenne que actualmente deambulan con independencia y están recibiendo tratamiento con corticoides. Se ha completado el tratamiento en tres niños, y dos más serán inyectados el año próximo.

 

– El tratamiento con mesoangioblastos se practica por vía intraarterial con incremento progresivo de la dosis de células administradas. En este momento se están realizando los estudios de expresión de la proteína distrofina en las biopsias musculares de los pacientes tratados. Se espera poder tener resultados funcionales e histológicos para finales de este año (diciembre 2012). Si el resultado es positivo, se llevará a cabo un segundo Ensayo Clínico en EE.UU, Inglaterra y España. La duración del Ensayo dependerá de cómo se sientan los niños.

 

Por otra parte, la Dra. Illa indicó que en su centro, el Hospital de la Santa Creu i Sant Pau de Barcelona se está construyendo una SALA BLANCA (se prevé que esté finalizada en septiembre 2012) para poder manipular tejidos y obtener células madre para terapia celular en pacientes con diferentes enfermedades.

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