Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Nicox ha anunciado que reorienta su medicamento Naproxcinod en DMD

Nicox ha llegado a un acuerdo en exclusiva con un inversor financiero. Esto significa que se va a evaluar la efectividad de naproxcinod como antiinflamatorio para DMD, con financiación de este nuevo socio y si el resultado fuese positivo, el socio financiero tendría los derecho en exclusiva para explotar el naproxcinod y la nueva generación de moléculas donadoras de Oxido Nítrico en cuanto a su uso en DMD y fuera del campo oftalmológico.

Naproxcinod es un CINOD (Inhibidor de la Ciclooxigenasa Donador de óxido nítrico) con propiedades antiinflamatorias para el músculo. Ha sido designado medicamento huérfano en Octubre de 2013 para el tratamiento de DMD. Los resultados de los estudios previos se presentaron en el congreso de MDA en April 2013 y se han publicado en enero de 2014 en un artículo en la revista Human Molecular Genetics.

 

Referencia (http://www.ncbi.nlm.nih.gov/pubmed/24463621#):

El tratamiento a largo plazo con Naproxcinod mejora de forma significativa el fenotipo esquelético y cardíaco de la enfermedad en el raton mdx modelo de distrofia.

En los pacientes con Distrofia Muscular de Duchenne (DMD) y en los ratones mdx, modelo murino de la DMD, la deficiencia de distrofina provoca una disminución y una alteración en la localización de la óxido nítrico sintasa neuronal específica del músculo (nNOSμ), permitiendo las mejorías funcionales. Estudios  previos han mostrado que la liberación del Óxido Nítrico (NO) asociada a la acción inflamatoria tiene efectos beneficiosos en los modelos de ratón distrófico. En este estudio, hemos investigado sistemáticamente los efectos del Naproxcinod, un derivado del Naproxeno donador de NO, sobre el fenotipo esquelético y cardiaco de la enfermedad en ratones mdx. Ratones mdx de 4 semanas y C57BL/10 fueron tratados con  cuatro diferentes concentraciones (0,10, 21 y 41mg/Kg) de Naproxcinod y 0.9mg/Kg de prednisolona en su comida durante 9 meses.Todos los ratones eran sometidos a sesiones de cinta de correr dos veces a la semana y, se medían parámetros funcionales y de comportamiento a los 3,6 y 9 meses de tratamiento.
Además, medimos la concentración de la fuerza in vitro,imágenes ópticas de la inflamación , ecocardiograma y presión arterial a los 9 meses antes de su sacrificio.
Encontramos que el tratamiento con Naproxcinod a 21 mg/Kg producía una mejoría en la fuerza de agarre de la pata trasera y una disminución de la inflamación del 30% en las patas delanteras y traseras del ratón mdx. Además , encontramos mejoría significativa en la función cardiaca, evidenciada como  mejoría de la fracción de contracción, la fracción de eyección y la presión arterial. Los efectos secundarios de la prednisolona vistos típicamente a nivel esquelético y cardiaco en los ratones mdx, no se observaron a la dosis efectiva de Naproxcinod.
En conclusión, nuestros resultados indican que el Naproxcinod tiene un potencial significativo como una opción terapéutica segura para el tratamiento de las distrofias musculares.[space height=”HEIGHT”]
(Fuente: www.nicox.com)
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