Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Nuevos datos preclínicos apoyan SGT-001 como nuevo enfoque de tratamiento para la distrofia muscular de Duchenne

Solid Biosciences, va a iniciar un Programa Clínico para candidatos a terapia génica en los próximos meses.

La compañía ha anunciado que los nuevos datos de dos estudios preclínicos , refuerzan el potencial de SGT-001, terapia génica con micro-distrofina en investigación, como posible tratamiento eficaz para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los datos preclínicos, presentados en la 20ª Reunión Anual de la Sociedad Americana de Terapia de Genes y Celulas (ASGCT), han demostrado que una sola administración de SGT-001, dio lugar a una prolongada y significativa expresión de micro-distrofina y mejoras en la función muscular, sin observar respuesta inmune . La compañía planea iniciar ensayos clínicos para SGT-001 en la segunda mitad de 2017.

“Estos datos preclínicos muestran la potencial eficacia, durabilidad y tolerabilidad de SGT-001 y nos dan mayor confianza en nuestro plan de iniciar nuestro programa clínico a finales de este año”, dijo Joel Schneider, Ph.D., Vicepresidente de Investigación y Desarrollo en Solid Biosciences. “Quisiera agradecer a nuestros socios, su esfuerzo por ayudarnos a construir el conjunto de datos preclínicos más sólido en terapia génica en la DMD y por compartir nuestra misión de lograr tratamientos para los pacientes con esta enfermedad devastadora”.
Los datos de los estudios fueron presentados por colaboradores de Solid en la Universidad de Missouri y Texas A & M University en dos carteles:

– Los resultados de un estudio preclínico a largo plazo y de larga duración, mostraron que la administración sistémica de cuatro dosis diferentes de SGT-001, condujo a la expresión transgénica en todo el cuerpo, que fue dependiente de la dosis y se mantuvo durante 24 meses. Esta expresión se correlacionó con mejoras en múltiples parámetros funcionales.

– Los resultados de un estudio preclínico ciego y con rango de dosis, mostraron que tres dosis diferentes de SGT-001, dieron lugar a mejoras estadísticamente significativas dependientes de la dosis en la función muscular, en comparación con los animales no tratados. Estas mejoras se correlacionaron con la expresión transgénica sostenida durante el período de estudio.

En ambos estudios, la administración de SGT-001 fue bien tolerada y no se observó respuesta inmune.

Para complementar estos hallazgos, Solid también presentó datos para validar la utilidad de varios ensayos de seroprevalencia en el contexto preclínico. Todos estos datos forman parte del Programa Preclínico de Solid,  SGT-001. La seguridad y la eficacia de SGT-001, se evaluarán adicionalmente en ensayos clínicos.

Fuente: Solid Biosciences

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