Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Nuevos resultados de Edgewise en los programas sobre la Distrofia muscular de Becker (DMB) y la Distrofia muscular de Duchenne (DMD) 

Sevasemten y Distrofia Muscular de Becker (DMB)

Sevasemten es un inhibidor rápido de miosina esquelética, administrado por vía oral, diseñado para proteger los músculos contra el daño muscular. 

Las novedades en los ensayos que se encuentran en curso actualmente son las siguientes:

  • Ensayo CANYON de fase 2 controlado con placebo en adultos con DMB : en diciembre de 2024, la empresa anunció los resultados positivos de CANYON, el ensayo intervencionista más grande enfocado a pacientes con DMB que evaluó a 40 adultos y 29 adolescentes con un período de tratamiento con sevasemten de 12 meses. 
  • GRAND CANYON, una cohorte global fundamental controlada con placebo en DMB: En febrero de 2025 se completó la inscripción en GRAND CANYON, una expansión del ensayo controlado con placebo CANYON. El estudio GRAND CANYON de 18 meses está activo en 51 sitios en 12 países donde está incluida España. Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov ( NCT05291091 ).
  • Ensayo de extensión abierto de fase 2 (MESA) en adultos con DMB: un ensayo para evaluar el efecto a largo plazo de sevasemten en personas con DMB. MESA proporciona acceso continuo a sevasemten a los participantes que se inscribieron previamente en ARCH o completaron CANYON, GRAND CANYON o DUNE. 

Sevasemten y Distrofia muscular de Duchenne (DMD)

  • Ensayos de fase 2 LYNX y FOX en niños con Duchenne: 

LYNX es un ensayo de fase 2 multicéntrico en curso, para evaluar el efecto de sevasemten sobre la seguridad, los biomarcadores de daño muscular y el tratamiento es vía oral una vez al día.

FOX es un ensayo de fase 2 controlado con placebo para evaluar el efecto de sevasemten sobre la seguridad, los biomarcadores de daño muscular y la función en niños y adolescentes con DMD que han sido tratados previamente con terapia génica.

Edgewise espera informar sobre los datos de LYNX y FOX, así como sus planes de ensayos clínicos futuros, en la primera mitad de 2025.

Para obtener más información, visite clinicaltrials.gov para obtener más información sobre LYNX ( NCT05540860 ) y FOX ( NCT06100887 ).

Para acceder a la noticia original: https://investors.edgewisetx.com/news/news-details/2025/Edgewise-Therapeutics-Reports-Fourth-Quarter-and-Full-Year-2024-Financial-Results-and-Recent-Business-Highlights/default.aspx

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