Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Otorgada patente de EEUU a Summit PLC para el modulador de Utrofina SMT C1100 en el tratamiento de DMD

Oxford, Reino Unido, 7 de Agosto de 2013- Summit, descubridor de fármacos y compañía desarrolladora promoviendo terapias para DMD y la infección C. difficile, anuncia que la Oficina de Marcas y Patentes de EE.UU ha publicado la patente nº 8.501.713 que protege el uso de SMT C1100 para tratar la fatal enfermedad de pérdida de músculo, DMD.

La patente, titulada Combinación de Fármacos para el Tratamiento de Distrofia Muscular de Duchenne, incluye el uso combinado de SMT C1100, la pequeña molécula fármaco moduladora de la utrofina con corticosteroides como prednisolona y deflazacort. Proporciona un periodo de exclusividad al menos hasta Febrero de 2029.

Los corticosteroides son comúnmente usados en pacientes para retardar la progresión de DMD. Summit ha demostrado en el ampliamente modelo preclínico usado que hay un significativo beneficio en el uso de prednisolona en combinación con SMT C1100. Los resultados de un estudio preclínico de fatiga, análogo al test de distancia de caminata de 6 minutos usado en ensayos en pacientes de DMD, demostraron que el tratamiento combinado protegía completamente contra la fatiga al grupo de tratamiento, capaz de andar tres veces y media la distancia del grupo no tratado. Estos datos han sido publicados en la revista científica revisada por expertos PLoS ONE (Ref: Tinsley et al, Volumen 6, Nº 4, Mayo 2011).

“El otorgamiento de esta patente de EE.UU. incluyendo el uso de SMT C1100 en combinación con esteroides forma parte de nuestro patrimonio protegiendo los derechos de propiedad intelectual de nuestro programa de modulación de utrofina para DMD.” Comentó Glyn Edwards, Jefe Ejecutivo de Summit. Esta patente provee a Summit con una ventaja comercial para aprovechar la promesa de nuestro programa de modulación de utrofina para el tratamiento de esta devastadora enfermedad.

Sobre DMD y la Modulación de Utrofina

DMD es una enfermedad de pérdida muscular progresiva que afecta a unos 1500 niños y jóvenes en Reino Unido. Es causada por diferentes faltas genéticas en el gen que codifica la distrofina, una proteína esencial para el saludable funcionamiento de los músculos. No tiene cura y la esperanza de vida es de alrededor de mediados los veinte años. Proteína utrofina es el equivalente funcional de la distrofina y estudios no clínicos han demostrado que puede sustituir a la distrofina para mantener una saludable función del músculo esquelético y cardiaco. La modulación de utrofina tiene el potencial de desacelerar o incluso parar la progresión de DMD a pesar de la mutación de la distrofina. Además, se espera que sea complementario de otros avances terapéuticos en desarrollo para DMD.

(Fuente: http://hsprod.investis.com/servlet/HsPublic?context=ir.access&ir_option=RNS_NEWS&ir_client_id=4747&item=1567897138757632)

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