Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Pfizer finaliza los ensayos clínicos de Domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la Distrofia Muscular de Duchenne

Pfizer Inc. ha anunciado hoy que está terminando los dos ensayos clínicos que evalúan domagrozumab (PF-06252616) para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD): ensayo de seguridad y eficacia de fase 2 (B5161002) y ensayo de extensión de etiqueta abierta (B5161004). El estudio de fase 2 (B5161002) no cumplió con su criterio de valoración primario de eficacia, que demostraba diferencia en escalada de escalera (4 segundos) después de un año de tratamiento con domagrozumab en comparación con placebo en pacientes con DMD. La evaluación adicional de la totalidad de la evidencia, incluidos los puntos finales secundarios, no apoyó un efecto significativo del tratamiento. La decisión se produce después de una revisión exhaustiva de los datos disponibles en el momento del análisis primario, que evaluó a todos los participantes del estudio después de un año de tratamiento, así como a los participantes que estuvieron en el ensayo más allá de un año. Los estudios no finalizaron por razones de seguridad. Pfizer continuará revisando los datos y compartirá los resultados con la comunidad científica y de pacientes.- 30 de agosto de 2018.

“Estamos decepcionados con estos resultados y aunque no estamos avanzando con los estudios, los datos contribuirán a una mayor comprensión de esta enfermedad y evaluaremos el conjunto total de datos para ver si hay lugar para este medicamento en las enfermedades musculares”, Dijo Seng Cheng, PhD, Vicepresidente Senior y Director Científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer. “Estamos extremadamente agradecidos con todas las personas involucradas en este ensayo, especialmente con los niños que participaron y sus familias”.

Pfizer continúa la investigación en DMD y enfermedades neuromusculares raras, con el objetivo de llevar terapias a pacientes con necesidades no satisfechas. La asociación continua de la compañía con las asociaciones de defensa y la comunidad, es fundamental para encontrar terapias innovadoras para estas enfermedades. Pfizer tiene un ensayo clínico en curso en DMD con una terapia génica, PF-06939926, que es una cápside de AAV9 recombinante en investigación que contiene una versión truncada o acortada del gen de la distrofina humana (mini-distrofina) bajo el control de un promotor específico muscular humano.

Acerca de los ensayos clínicos de Domagrozumab

El ensayo clínico Fase 2, doble ciego, controlado con placebo y multicéntrico, investigó la eficacia y seguridad de domagrozumab, administrado en dosis mensuales, en 121 niños de 6 a 15 años con DMD, independientemente de la mutación subyacente. Fue diseñado como un estudio controlado por placebo de dos años (con el análisis primario después de un año); todos los sujetos usaron terapia de fondo con corticosteroides. El ensayo de extensión abierta fue diseñado para evaluar la seguridad y eficacia a largo plazo de domagrozumab.

Fuente: Pfizer Inc

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