Pfizer Inc., ha anunciado hoy la inscripción del primer paciente en la Fase II del ensayo clínico multicentro del compuesto en investigación PF-06252616 en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD), enfermedad genética que se caracteriza por la debilidad y degeneración progresiva de los músculos. El PF-06252616 es un anticuerpo experimental monoclonal anti-miostatina. La miostatina es una proteína que se produce de forma natural en los músculos, que ayuda al control del crecimiento muscular. Se cree que el bloqueo de la actividad de la miostatina puede tener potencialmente una aplicación terapéutica en el tratamiento de enfermedades de desgaste muscular, tales como la DMD.- Miércoles, 17 de diciembre 2014.

«La DMD es una enfermedad debilitante y devastadora que afecta aproximadamente a 1 de cada 3.500 nacimientos de varones en el mundo y para la que actualmente no hay tratamiento», dijo Kevin Lee, PhD, Vicepresidente Senior y Director Científico de la Unidad de Investigación de Enfermedades Raras de Pfizer. «Estamos contentos de haber dado este importante paso en la investigación de la DMD con el desarrollo de PF-06252616 y tenemos la esperanza de hacer llegar pronto una terapia, tan necesaria para esta enfermedad devastadora, a todos los afectados y a sus familias.

La Fase 2 del ensayo, evaluará la seguridad, tolerabilidad y eficacia de PF-06252616 en niños de 6 a 10 años de edad con diagnóstico de DMD, independientemente del genotipo. Basándose en el mecanismo de acción del PF-06252616, Pfizer está estudiando el potencial para aumentar la masa muscular y la funcionalidad del músculo, en niños con DMD con debilidad y pérdida de masa muscular.

«Estamos entusiasmados con el potencial que tienen  los inhibidores de miostatina para estimular el incremento de la masa muscular y la fuerza en las personas con distrofia muscular de Duchenne. Este enfoque podría abrir una nueva e importante vía en nuestra lucha contra esta enfermedad y estamos muy contentos por el tiempo y el esfuerzo que Pfizer ha invertido en su desarrollo», dijo la doctora Sharon Hesterlee, Vicepresidenta de Investigación de Parent Project Muscular Distrophy (PPMD). «La comunidad Duchenne,  está orgullosa de poder contar con la experiencia y la pasión que demuestra el equipo de Pfizer, en nuestra lucha contra la DMD”.

Fuente: www.pfizer.com