Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Phrixus Pharmaceuticals anuncia el ensayo clínico de fase 2 de Poloxamer 188 NF en pacientes no ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne

Phrixus Pharmaceuticals, Inc., compañía centrada en terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y el corazón, ha anunciado acuerdos con varias organizaciones de pacientes DMD y  el hospital Cincinnati Children’s para llevar a cabo un primer ensayo clínico Carmeseal-MD ™, activo farmacéutico Poloxamer 188 NF (P-188 NF), para el tratamiento de DMD en pacientes no ambulatorios. Se evaluarán varios criterios finales, entre ellos
los efectos de P-188 NF en los parámetros respiratorios como la actividad vital forzada y secundarios relacionados con el rendimiento de los músculos cardíacos y esqueléticos.

“Los pacientes mayores, no ambulatorios con DMD tienen pocas opciones de tratamiento, especialmente con respecto a la insuficiencia cardíaca y la disfunción respiratoria, las dos principales causas de muerte. Por lo tanto, necesitan urgentemente terapias adicionales para detener la progresión de la enfermedad “, dijo el Dr. John L. Jefferies, Director, Advanced Heart Failure and Cardiomyopathy, Profesor de Cardiología Pediátrica y Enfermedades Cardiovasculares en Adultos, Profesor de la División de Genética Humana de The Heart Institute en el Cincinnati Children’s Hospital Medical Center, que será el investigador principal.

Este estudio de Fase 2 abierto y en un solo centro, incluirá a 8 pacientes varones jóvenes, no ambulatorios con insuficiencia cardíaca precoz y disfunción respiratoria con tratamientos de fondo, incluyendo corticosteroides. Los pacientes serán evaluados con resonancia magnética cardíaca, pruebas de función pulmonar y una serie de pruebas funcionales, incluyendo la función de los miembros superiores (PUL). La dosis será 5 mg / Kg de P-188 NF52 durante 52 semanas, inyectado una vez al día por vía subcutánea, suministrado por el National Heart Lung and Blood Institute.

Charley’s Fund y Team Joseph lideran la financiación de este ensayo, con el apoyo de Harrison’s Fund, Hope for Gus, JB’s Keys to DMD, Little Hercules, y Michael’s Cause. Phrixus tiene un historial de apoyo de la comunidad de pacientes, con antecedentes como la financiación proporcionada por la Coalition Duchenne, Hope for Gus, Michael’s Cause, Ryan’s Quest, y Save Our Sons. “Estamos muy contentos de unir fuerzas con nuestros colaboradores en la comunidad sin ánimo de lucro, para apoyar el desarrollo de Carmeseal-MD como un tratamiento para Duchenne”, dijo el Dr. Benjamin Seckler, Presidente de Charley’s Fund.” Este estudio piloto, proporcionará datos iniciales para un tratamiento que tiene como objetivo una necesidad insatisfecha importante: insuficiencia pulmonar. Es un emocionante paso adelante”.

Cath Jayasuriya, Fundador y Director Ejecutivo de la Coalición Duchenne, ha dicho: “Coalición Duchenne,  se complace de ver que continua el esfuerzo por la investigación en los problemas cardíacos y pulmonares, que patrocinamos por primera vez en 2012. Estamos agradecidos por el apoyo que la comunidad ha brindado en las etapas de desarrollo, lo que ha llevado a la financiación total de este ensayo clínico de esta terapia prometedora”.

Acerca de Carmeseal-MD ™

En modelos animales de DMD, se ha demostrado que Carmeseal-MD (Poloxamer 188 NF), mejora la eficacia del corazón dañado y el rendimiento de los
diafragmas,  con una administración subcutánea una vez al día a dosis bajas. Cuando la infusión entra en el torrente sanguíneo, se encuentra y se une a partículas musculares microscópicas y evita la filtración patológica de calcio en las células. Se espera que Carmeseal-MD tenga su efecto en pacientes con DMD independientemente del defecto genético que causa la enfermedad.

Fuente:  Phrixus Pharmaceuticals

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