Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Phrixus Pharmaceuticals lanza actualización preclínica sobre Carmeseal ™ MD para la DMD

Carmeseal-MD ™ protege el músculo esquelético de las extremidades, el tercero de los tres músculos objetivo y de relevancia terapéutica en la distrofia muscular de Duchenne (DMD).- 12 de noviembre 2015, Ann Arbor, Michigan, EE.UU.

Carmeseal-MD ™, es el primer agente modificador de la enfermedad con el potencial de proteger los tres músculos objetivo distróficos: el músculo esquelético de las extremidades, el diafragma y el corazón.

Phrixus Pharmaceuticals acoge con satisfacción los resultados de un estudio preclínico que examina los efectos de Carmeseal-MD (P-188 NF) en ratones mdx, un modelo preclínico líder en la DMD. Este estudio, “Copolímeros estabilizadores de la membrana, otorgan una notable protección a la distrofia del músculo esquelético in vivo“, demuestra por primera vez, un fuerte efecto protector de Carmeseal-MD en la distrofia muscular del músculo esquelético. Se ha demostrado que los efectos beneficiosos dependen fundamentalmente de la vía de administración y se han observado sólo por vía  subcutánea, no por vía intravenosa o intraperitoneal. Anteriormente, Carmeseal-MD había demostrado que mejora el rendimiento del corazón y del diafragma, dañados por la falta de distrofina, una proteína clave de la estructura de la membrana. Carmeseal-MD, estabilizador de membrana, es ahora el primer modificador de la enfermedad que tiene el potencial para tratar los tres aspectos principales de la DMD en todos los pacientes, independientemente de la mutación: la pérdida de la deambulación y de la fuerza muscular de las extremidades, así como la disfunción respiratoria y enfermedades del corazón, siendo las dos últimas las principales causas de muerte en estos pacientes.

“El grado de protección activo en el músculo esquelético mdx, funciona de manera similar a la de los ratones de control, la protección lograda es comparable a los estudios en animales transgénicos usando moléculas de distrofina altamente funcionales”, según comentó el autor principal, el Dr. Joseph Metzger. En este estudio eleva a 17 el número de publicaciones revisadas por expertos que apoyan el uso de la P-188 NF en la DMD.

Phrixus se está preparando para un ensayo de fase 2 de Carmeseal-MD en pacientes no ambulatorios con DMD, con el apoyo del NIH National Heart, Lung and Blood Institute.

Carmeseal-MD ya está disponible en Europa como parte del Programa de Acceso Europeo de Phrixus.

Acerca Carmeseal-MD ™

Carmeseal-MD (Poloxámero 188 NF o P-188 NF) es el primer agente modificador de enfermedades caracterizadas por la inestabilidad de la membrana como la DMD, DMB, la distrofia muscular en extremidades y la insuficiencia cardiaca en la población general. En modelos animales de DMD y de insuficiencia cardíaca, se ha demostrado que mejora la eficiencia de los corazones dañados. En modelos animales de DMD, se ha demostrado que mejora el rendimiento de los diafragmas dañados y que protege el músculo esquelético de las extremidades. Cuando se infunde en el torrente sanguíneo, encuentra y se une a las lágrimas microscópicas de las membranas musculares, evitando la fuga patológica de calcio a las células, lo que provoca la sobrecarga de calcio manteniendo así el funcionamiento del músculo. Carmeseal-MD es el primer agente que tiene el potencial de tratar los tres aspectos principales de la DMD: la pérdida de la deambulación y la fuerza muscular de las extremidades, así como la disfunción respiratoria y las enfermedades del corazón, siendo las dos últimas, las principales causas de muerte. Se espera que tenga su efecto en todos los pacientes con DMD sin importar la mutación genética.

Fuente: Phrixus Pharmaceuticals.

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