Nippon Shinyaku Co., Ltd. ha completado la presentación de solicitud de nuevo medicamento NDA a la FDA para NS-065 / NCNP-01 (viltolarsen), que se encuentra en desarrollo para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD) susceptible de omisión del exón 53.
La DMD es un trastorno muscular que causa una pérdida progresiva de músculo debido a la deficiencia de distrofina, una proteína involucrada en la construcción de las células musculares.

No existe un tratamiento efectivo para pacientes con DMD susceptibles de omitir el exón 53 que no sean esteroides, por lo que se espera que éste sea el primer tratamiento efectivo para estos pacientes.

Viltolarsen es un fármaco candidato que se espera que genere distrofina funcional y sea eficaz para la DMD susceptible a la omisión de exón 53.
Viltolarsen recibió la designación de enfermedad pediátrica rara, la designación de medicamento huérfano y de vía rápida en EEUU y la «designación SAKIGAKE» y de medicamento huérfano en Japón. Nippon Shinyaku ha anunciado que ha presentado su NDA al Ministerio de Salud, Trabajo y Bienestar Social el 26 de septiembre de 2019.

El estudio clínico en EEUU fue realizado por NS Pharma, Inc. (con sede en Estados Unidos), que es una filial de Nippon Shinyaku Co., Ltd. Tras la finalización de su presentación de NDA, Nippon
Shinyaku y NS Pharma trabajarán con la FDA para confirmar que la aplicación cumple con los requisitos de la revisión. 230/5000. La misión de Nippon Shinyaku es trabajar activamente para desarrollar lo antes posible tratamientos para enfermedades raras sin tratamiento, como es el caso de los pacientes con DMD.

Fuente: Nippon Shinyaku