Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Presentación de los resultados de un análisis adicional de NS-065 / NCNP-01 (viltolarsen) del ensayo de Fase I/II en Japón

Nippon Shinyaku Co., Ltd. ha anunciado que los resultados de un análisis adicional del ensayo clínico de fase I / II de NS065 / NCNP-01 (nombre genérico: viltolarsen) en Japón, se han presentado en el 24º Congreso anual Internacional de la World Muscle Society (WMS) celebrado en Copenhague, Dinamarca.
Hirofumi Komaki, MD, PhD, Presidente del Ensayo y Director General del Centro Médico Traslacional, Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (NCNP), hizo una presentación de los resultados obtenidos con viltolarsen, en cuanto a la restauración de la proteína distrofina en el músculo esquelético y en cuanto a las pruebas de función física y fuerza muscular cuantitativa.
Los resultados de este estudio de Fase I / II también se informaron en el 23 ° WMS en octubre de 2018, a las 24 semanas de tratamiento de viltolarsen intravenoso (Japic CTI-163291) en 16 niños de entre 5 y 12 años que padecen distrofia muscular de Duchenne (DMD), distribuidos en
2 cohortes de dosis, 40 mg / kg y 80 mg / kg y se evaluaba tanto la seguridad como la eficacia.

Todos los eefectos adversos fueron leves o moderados y ningún evento adverso requirió la interrupción del ensayo. Se observaron aumentos en la eficiencia de omisión del exón 53 en todos los pacientes y se observó el aumento de distrofina en el músculo como punto final primario en 14 de los 16 pacientes.

En el 24 ° WMS de este año, se informó se los resultados de un análisis adicional de este estudio de la siguiente manera.
Aunque el número de sujetos era limitado, en el grupo de 80 mg / kg se observó una tendencia de aumento en la fuerza muscular como punto final secundario después del tratamiento y una tendencia al aumento muscular en relación directa entre la expresión de distrofina y la fuerza muscular. Los resultados de las pruebas de fuerza muscular, mostraron también una mejoría relacionada con la expresión de distrofina.

La DMD es una enfermedad muscular debilitante y progresiva, causada por la pérdida de la
proteína distrofina en el músculo del paciente. La omisión de exón, en una técnica para restaurar la expresión de distrofina en el músculo del paciente, en la que se administran fármacos de ácido nucleico para cambiar el ARN.

Nippon Shinyaku está desarrollando viltolarsen en Japón, como una nueva terapia para la DMD para pacientes con mutaciones de distrofina que son susceptibles de omisión del exón 53.

Acerca de Viltolarsen

Viltolarsen es un oligonucleótido antisentido morfolino, que fue descubierto por Nippon Shinyaku y el Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría de Tokio. Viltolarsen es un fármaco candidato que se espera que genere una proteína distrofina parcialmente funcional y que sea eficaz para la DMD susceptible al salto del exón 53. Nippon Shinyaku completó el ensayo clínico de fase I / II y presentó una solicitud de aprobación de distribución y fabricación en Japón. También completó el ensayo clínico de fase II y la presentación de nueva aplicación de fármaco en EEUU.

Acerca de la omisión de exón

La omisión de exón tiene potencial como terapia para pacientes con DMD. Basada en el uso de un sintético oligonucleótido, conocido como oligonucleótido antisentido, restaura el marco de lectura de aminoácidos omitiendo ciertos exones (ARNm) para traducirlos en proteínas. Esta técnica
produce una proteína distrofina que es más corta de lo normal pero aún funcional, para mejorar la función muscular.

Fuente: Nippon Shinyaku Co., Ltd.

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