Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Presentación de resultados del estudio de Fase II en EE. UU. / Canadá de NS-065 / NCNP-01 (Viltolarsen) de Nippon Shinyaku

Nippon Shinyaku Co.  (Sede, Ciudad de Kyoto) ha anunciado hoy, la presentación de la Dra. Paula Clemens, Universidad de Medicina de Pittsburgh, de los resultados del ensayo clínico de viltolarsen *1 en el 23º Congreso Anual Internacional de la World Muscle Society, celebrado en Mendoza Argentina.

El ensayo clínico trató a 16 niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD) durante aproximadamente 24 semanas (5 participantes recibieron placebo durante las primeras 4 semanas de tratamiento) con viltolarsen intravenoso a 40 mg / kg u 80 mg / kg, y fue llevado a cabo por el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG) *2.

Después de 20-24 semanas de tratamiento con distrofina inducida por fármacos, se observó la eficiencia en cuanto a la omisión del exón 53, en ambos grupos de dosificación de viltolarsen.

Las pruebas de función muscular, programadas en los pacientes tratados con viltolarsen, mostraron mejoras en el tiempo para levantarse, en velocidad supina y en la prueba de caminata de 6 minutos, en comparación con los controles históricos de edad y tratamiento natural, “Estos hallazgos preliminares sugieren mejora clínica de los niños con DMD, en las pruebas de función programadas”, dijo la Dra. Paula Clemens,

Ningún TEAE requirió la interrupción o reducción de la dosis del estudio farmacológico. Todos los EA fueron leves o moderados.

La DMD es una enfermedad muscular progresiva y debilitantes causada por la pérdida de la proteína distrofina en el músculo del paciente. Uno de los enfoques para restaurar la expresión de distrofina en el músculo del paciente, es la omisión de exón * 3, donde el fármaco de ácido nucleico, se suministra para cambiar los patrones de empalme de ARN.

NS Pharma, Inc. (Sede, Nueva Jersey), subsidiaria de Nippon Shinyaku Co., Ltd., está desarrollando viltolarsen en EEUU/Canadá, como nueva terapia para la DMD en pacientes con mutaciones de distrofina que son susceptibles del salto del exón 53.

La información sobre la presentación de los resultados, está disponible en la siguiente web:
www.nspharma.com

Contactos:
NS Pharma, Inc. (Paramus, NJ)
http://www.nspharma.com/
Tel: + 1-201-986-3860,
Fax: + 1-201-986-3865,
Correo electrónico: info@nspharma.com

Nippon Shinyaku Co., Ltd. (Kyoto, Japón)
http://www.nippon-shinyaku.co.jp/english/
Tel: + 81-75-321-9103
Fax: + 81-75-321-9128
Correo electrónico: kouhou@mb.nippon-shinyaku.co.jp

NOTAS:
* 1 Viltolarsen, es un fármaco de ácido nucleico morfolino para el salto de exón, se está desarrollando para tratar pacientes con DMD con mutaciones del gen de la distrofina que son susceptibles de exón 53. NS-065 / NCNP-01 fue descubierto a través de la investigación colaborativa del Centro Nacional de Neurología y Psiquiatría (Ciudad de Kodaira, Tokio).

* 2 CINRG fue fundada en el año 2.000 como una red internacional de ensayos clínicos académicos, centrados en la enfermedad neuromuscular pediátrica. CINRG ha inscrito a más de 1.500 pacientes en estudios de investigación clínica y ensayos clínicos. Los estudios recientes incluyen el CINRG Duchenne Estudio de historia natural (DNHS) con 440 pacientes con DMD y más de 100 individuos sanos, seguidos por médicos expertos neuromusculares en aproximadamente 25 centros clínicos en 10 países.
Ver www.cinrgresearch.org

* 3 La omisión de exones es una potencial terapia para pacientes con DMD. Se basa en el uso de un oligonucleótido sintético, antisentido, para restaurar el marco de lectura de aminoácidos omitiendo ciertos exones (ARNm) que se traducen en proteínas. Este enfoque produce una proteína distrofina, más corta de lo normal pero aún funcional, para mejorar la función muscular.

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