Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Primer hito de ensayo clínico aleatorio para un régimen de medicamentos cardíaco en la distrofia muscular de Duchenne (DMD)

CINCINNATI, 26 de junio de 2012 / PRNewswire-HISPANIC PR WIRE / – El primer hito ensayo clínico aleatorio para un régimen de medicamentos cardíaco en la distrofia muscular de Duchenne (DMD) está estudiando si el tratamiento temprano puede detener o retrasar el daño del corazón que normalmente mata a la gente con la enfermedad .

El estudio es una colaboración del Centro Hospitalario Infantil de Cincinnati Medical, Ohio State University (OSU) y The Christ Hospital en Cincinnati.

Una amplia investigación – incluyendo estudios en modelos de ratón de DMD – sugiere un fármaco anti-fibrosis utilizado durante mucho tiempo para tratar a las víctimas de ataques cardíacos, eplerenona, podría ayudar a las personas con la enfermedad, dijo Kan Hor, MD, investigador principal y un médico / investigador de Cincinnati Niños.

Relacionada con la enfermedad daños al corazón es la primera causa de muerte en pacientes entre los 20 y 30 – la máxima vida útil para las personas con DMD.

Un elemento clave del nuevo enfoque de tratamiento se utiliza una mayor resonancia magnética cardiaca, Hor, dijo. La técnica – más sensibles que las pruebas ecocardiograma estándar que ahora se utilizan en la DMD – está diseñado para detectar disminuciones minutos en la función del corazón mucho antes en la vida de un niño.

“Las técnicas de diagnóstico raramente captura daño cardíaco significativo en la DMD en la primera década, aunque la investigación muestra un tejido cicatrizal ya se está desarrollando en muchos pacientes antes de que sea clínicamente detectable a través de los métodos actuales”, dijo Hor, que trabaja en el Instituto del Corazón de los Niños de Cincinnati. “Queremos determinar el momento óptimo para detectar estos cambios tempranos en la función del corazón y comenzar la terapia cardiaca con anti-fibrótico medicación”.

Una enfermedad genética que afecta principalmente a los niños, DMD es la forma más común de distrofia muscular. La mayoría de los niños comienzan a perder la capacidad de caminar entre las edades de 7 y 13 años. Con décadas de investigación, pruebas y un mayor énfasis en la atención multidisciplinaria, los médicos han sido capaces de usar esteroides y otras drogas para preservar algo de la deambulación, la función pulmonar y empuje las edades de supervivencia hasta bien entrados los años 20.

Sin embargo, sigue existiendo un consenso sobre cómo manejar mejor DMD asociada a fibrosis cardiaca y la enfermedad, dijo Hor. A menudo, entre las edades de 7 y 10, los resultados muestran ecocardiograma del corazón funciona normalmente con medidas convencionales – retrasar el tratamiento necesario en el corazón de una enfermedad sumamente sensible al tiempo.

ApproachHor evidencia basada y sus colegas teorizan el diagnóstico precoz y el tratamiento con anti-fibrótico medicamento podría mejorar la calidad de vida y la supervivencia de las personas con DMD. Basan esto en una amplia gama de estudios de Niños de Cincinnati y otras instituciones, incluidas las revisiones de los datos clínicos.

Una de las conclusiones de esos exámenes cruda es que, por el momento los actuales métodos de diagnóstico coger DMD asociada a enfermedad cardíaca después de 10 años de edad, el daño suele ser irreversible. Para entonces, el tratamiento estándar con los beta-bloqueantes y los inhibidores de la enzima convertidora de angiotensina proporcionan poco o ningún beneficio a largo plazo.

Un estudio co-escrito por Hor revisaron los casos de 247 niños con DMD. El trece por ciento de los pacientes menores de 10 años ya tenía evidencia significativa de la cicatrización cardíaca – a pesar de que las pruebas convencionales se indica la función normal del corazón.

Ecocardiogramas estándar que ahora se utilizan en la mirada DMD de la disminución de la fracción de eyección del ventrículo izquierdo (FEVI) – una medida de la capacidad de bombeo del músculo cardíaco. Aunque fiables para enfermedades del corazón, muchas evaluaciones funcionales mediante ecocardiogramas no son lo suficientemente sensibles como para detectar precozmente la enfermedad asociada DMD corazón, como la fibrosis del músculo del corazón, la cicatrización y disminución funcional importante que precede a reducciones cuantificables FEVI.

Para superar esta limitación, el ensayo clínico utilizando avanzadas de resonancia magnética cardiaca (RMC) técnicas. Se incluyen imágenes con un agente de contraste llamado gadolinio, lo que permite a los médicos detectar la formación temprana de fibrosis del músculo del corazón mientras que los pacientes son jóvenes y la fracción de eyección es normal.

El análisis de imagen incluye una herramienta de superposición que divide el corazón en 24 igual subsegmentos. Cuando el corazón late, las rejillas de segmentos se mueven en línea con la región del corazón que cubren. Las rejillas comenzar como un cuadrado perfecto, pero luego retorcer conjuntamente con un movimiento de torsión hace que el corazón para impulsar la sangre a través del cuerpo. Esto permite a los médicos para medir la función cardiaca región por región para atrapar el más pequeño de descensos.

“Sobre una base individual, la medición de cada una de las cuadrículas no te dice mucho”, explicó Hor. “Pero cuando se suman las redes, se pueden ver cambios acumulativos y coger descensos pequeños pero importantes en la función del corazón. Creemos que esta prueba nos ayudará a elegir el mejor momento para iniciar el tratamiento de drogas”.

Medicamentos preclínicos testsThe decisión de probar la droga eplerenona se basa en parte en extensos estudios clínicos de pacientes con DMD de Niños de Cincinnati y en modelos de ratón de la DMD lanza en OSU dirigido por el colaborador del Dr. Hor Dr. Raman Subha. Otro factor es su éxito en el tratamiento de personas con ciertos tipos de enfermedad cardíaca avanzada.

La droga es un antagonista de la aldosterona, un diurético que ayuda al cuerpo a deshacerse del exceso de líquido (hinchazón de los tejidos), manteniendo niveles adecuados de potasio. Bloquea la acumulación de material fibrótico y cicatrices que con el tiempo puede convertir en músculo cardíaco no funcionamiento del tejido graso.

El éxito del fármaco en el tratamiento de la fibrosis en los pacientes cardiacos adultos ha llevado a ser buscado para el tratamiento fuera de etiqueta en los pacientes con DMD, creando un sentido de urgencia tras el ensayo clínico en curso, dijo Hor.

En los estudios en ratones, el tratamiento precoz con eplerenona resultó en fibrosis cardiaca reducida y mejorar la función cardíaca. Los investigadores trataron dos grupos de ratones, una a 8 semanas de edad y un segundo a 4 semanas. A medida que los ratones de edad, anotaron los investigadores FEVI normal y mejora funcional en ambos grupos, aunque reportó el beneficio fue más pronunciado en los ratones tratados antes de 4 semanas.

“Los resultados de esta investigación indican que antes del tratamiento con este medicamento ofrece una excelente oportunidad de preservar la función del corazón, disminuyendo la fibrosis y la reducción de la mortalidad cardíaca en DMD,” dijo Hor.

La Fase 2/3, doble ciego ensayo clínico aleatorizado a tratar 40 pacientes inicialmente por un año, centrándose en los pacientes mayores de 7 años de edad con signos de cicatrización del músculo cardíaco, pero la función cardíaca normal, determinado por la FEVI.

El estudio está financiado en parte por Skies Ballou, Distrofia Parent Project Muscular (PPMD), y el Centro para la Investigación Lindner y Educación de la Fundación Hospital de Cristo. Colaborador de largo tiempo de investigación, el Dr. Wojciech Mazur de The Christ Hospital en Cincinnati, también está ayudando con el juicio.

Hor dicho tratamiento con eplerenona se comparó con un placebo y actuales tratamientos farmacológicos estándar. En función de los resultados del ensayo, la investigación podría pasar a un ensayo más amplio para incluir a más pacientes en diferentes etapas de la enfermedad cardíaca. Hor, dijo que espera que el actual juicio a tomar alrededor de 12-18 meses para inscribir a los pacientes y un poco más de dos años en completarse.

Para obtener más información sobre el ensayo clínico, por favor llame al coordinador de investigación del estudio en 513-803-0369 para Niños de Cincinnati y 614-688-8020 para Ohio State. También hay información adicional disponible en: http://clinicaltrials.gov/ct2/show/NCT01521546?term=eplerenone&recr=Open&rank=15 . Para ver un corto video de la entrevista con el Dr. Hor, por favor visite:

http://www.cincinnatichildrens.org/news/release/2012/duchenne-muscular-dystrophy-6-26-2012/

Para obtener más información sobre el Heart Cincinnati Instituto para la Infancia, por favor visite: http://www.cincinnatichildrens.org/service/h/heart-institute/default/ .

Hospital de Niños de Cincinnati Children’sCincinnati Medical Center ocupa el tercer lugar en la nación entre todos los hospitales de Honor en EE.UU. Noticias y 2012 Mejores infantil Informe Mundial sobre el ranking Hospitales. Se clasificó como # 1 para neonatología y en el top 10 para todas las especialidades pediátricas. Niños de Cincinnati es uno de los dos principales beneficiarios de las becas de investigación pediátrica de los Institutos Nacionales de Salud. Es reconocido internacionalmente para mejorar la salud infantil y transformar la prestación de la atención mediante completamente integrada, investigación reconocido a nivel mundial, la educación y la innovación. Información adicional se puede encontrar en www.cincinnatichildrens.org .

FUENTE Cincinnati Children ‘s Hospital Medical Center

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