Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Primer paciente con Distrofia Muscular de Duchenne tratado con Folistatina en un ensayo de Terapia Génica

Milo Biotechnology anuncia el primer paciente con distrofia muscular de Duchenne (DMD) tratado con folistatina en un ensayo clínico en el Nationwide Children’s Hospital. La terapia, administrada por inyección intramuscular, está diseñada para mantener o restablecer la función muscular en niños afectados con DMD. Este ensayo clínico de seis pacientes es la continuación del ensayo de la misma terapia en pacientes con distrofia muscular de Becker, de la que ya se demostró su seguridad y eficacia. Los resultados de ese estudio fueron publicados en la edición de enero 2015 de la Journal Molecular Therapy.

El ensayo está siendo liderado por el Dr. Jerry Mendell en el Nationwide Children’s Hospital. Según Mendell, “Este es el primer ensayo clínico de terapia génica que demuestra la mejoría funcional en cualquier forma de distrofia muscular y un gran avance para aquellos que padecen enfermedad del músculo.” El ensayo sobre la DMD está siendo financiado por Duchenne Alliance, que coordinó la financiación de 15 proyectos de investigación por todo el mundo.

La terapia, desarrollada en el Nationwide Children’s Hospital por el Dr. Mendell y el Dr. Brian Kaspar, se basa en el envío de virus adeno-asociados de folistatina 344 para aumentar la fuerza muscular y prevenir la pérdida de masa muscular y la fibrosis. Debido a que el mecanismo de acción de la folistatina, no es una mutación específica, podría ayudar potencialmente a otras formas de distrofia muscular. También se está llevando a cabo en el Nationwide Children’s Hospital, un ensayo clínico en pacientes con miositis por cuerpos de inclusión. “Estamos muy entusiasmados con el amplio potencial de esta terapia y estamos trabajando con fundaciones y defensores de pacientes para poner en marcha estudios adicionales”, dijo Al Hawkins, CEO Milo.

Fuente www.milobiotechnology.com

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