Leiden, Países Bajos, 29 de enero de 2013
Prosensa, la compañía biofarmacéutica holandesa centrada en terapias moduladoras del ARN para las enfermedades raras con necesidades insatisfechas, anunció que ha logrado la designación de fármaco huérfano en la UE y los EE.UU. para todos sus compuestos para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La Agencia Europea de Medicamentos (EMA) asignó el estado de fármaco huérfano a dos compuestos preclínicos de Prosensa: PRO052 y PRO055, y la Food and Drug Administration (FDA) de EE.UU. concedió estatus de fármaco huérfano para cuatro compuestos de la compañía: PRO045, PRO052, PRO055, y PRO053. Esto eleva el número total de productos de la cartera de DMD de Prosensa con la designación de fármaco huérfano en la UE y los EE.UU. a seis. La designación de fármaco huérfano proporciona apoyo regulatorio en las actividades de desarrollo, tales como la asistencia de protocolo, tasas reducidas, incentivos fiscales y exclusividad en el mercado después de la aprobación de medicamentos.
Comentando la noticia, el CEO de Prosensa Hans Schikan dijo: «Tener la designación de fármaco huérfano para cada compuesto en nuestra cartera de DMD es de gran ayuda en el desarrollo de nuestros candidatos para medicina personalizada. Estamos comprometidos con la búsqueda de tratamientos eficaces para el mayor número posible de pacientes con DMD, incluidos los afectados por mutaciones muy raras. El conocimiento y la experiencia que estamos adquiriendo de nuestra colaboración con GlaxoSmithKline en nuestro compuesto líder, Drisapersen, lo convierten en uno de los más grandes programas clínicos jamás llevados a cabo en esta enfermedad rara y debilitante grave, y es indispensable en el desarrollo acelerado de estos compuestos adicionales. Además, gracias a estas designaciones de medicamentos huérfanos, el apoyo y la asistencia de los organismos reguladores en Europa y en los EE.UU. será muy valioso en nuestro trabajo de desarrollo. »
Prosensa cuenta actualmente con seis compuestos de salto del exon en desarrollo para el tratamiento de DMD, de los cuales Drisapersen, se está desarrollando en colaboración con GlaxoSmithKline, está en un enrolamiento completo, en fase III tardía de ensayo clínico de 186 pacientes, en 47 sitios de prueba en 20 países.[space height=»HEIGHT»]
(Fuente: http://www.prosensa.eu/press-release/prosensa-achieves-orphan-drug-status-its-entire-duchenne-muscular-dystrophy-portfolio)
