Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Prosensa y sus socios han sido adjudicados con la Beca de Investigación del Segundo Consorcio Europeo FP7

25 de noviembre 2013

El proyecto BioImage-NMD recibe 6 millones de euros para desarrollar biomarcadores para monitorizar la efectividad de los tratamientos de DMD

Leiden (Países Bajos) y Newcastle (Reino Unido), 25 de noviembre de 2013 (GLOBE NEWSWIRE) – Prosensa Holding NV (NASDAQ: RNA), la empresa biofarmacéutica holandesa centrada en enfermedades raras con una alta necesidad médica no cubierta, y la Universidad de Newcastle (Reino Unido), han anunciado la adjudicación de un segundo Programa Marco 7 (FP7) beca de investigación de la Comisión Europea. Esta nueva beca de investigación del FP7 asciende a unos 6 millones de euros para apoyar el desarrollo de biomarcadores de imagen para la distrofia muscular de Duchenne (DMD).

El proyecto – «El desarrollo de las tecnologías de imagen para las intervenciones terapéuticas en las enfermedades raras» – será conocido como «BioImage-NMD» y se espera que dure tres años y medio.

«El objetivo general del proyecto BioImage-NMD es entregar biomarcadores de imagen estructurales y moleculares combinados con probada utilidad para la detección de efectos terapéuticos en pacientes con enfermedades neuromusculares raras (NMD) incluyendo DMD,» según dijo el profesor Andrew Blamire, profesor de Física de Resonancia Magnética en el Centro de Resonancia Magnética de la Universidad de Newcastle. «Esperamos ser capaces de demostrar que el uso simultáneo de imagen por resonancia magnética (MRI) y el espectroscopio de imagen de resonancia magnética (MRSI) es una herramienta eficaz para monitorizar los biomarcadores que indican la eficacia terapéutica de los fármacos probados en los ensayos clínicos de enfermedades neuromusculares, incluyendo DMD, para en última instancia acelerar la velocidad de desarrollo y llevar las muy necesarias terapias a los pacientes de una manera más eficiente».

El consorcio paneuropeo BioImage-NMD incluye a los principales centros de expertos en DMD, que ya trabajaban juntos en otro proyecto FP7 recientemente adjudicado llamado SCOPE-DMD (www.scope-dmd.eu), así como socios adicionales con grandes conocimientos y experiencia en bio-imágenes. El proyecto SCOPE-DMD, que se inició a principios de este año, también fue adjudicado por 6 millones de euros, como se anunció anteriormente. Este proyecto FP7 tiene como objetivo evaluar el salto del exón 45 en el fármaco candidato de Prosensa, PRO045, en un innovador diseño clínico estudio de prueba de concepto en los niños con DMD.

Los socios académicos en el proyecto BioImage-NMD son la Universidad de Newcastle como socio coordinador, y el University College de Londres (UCL) en el Reino Unido; el Instituto de Miología en Francia, el Centro Médico de la Universidad de Leiden en los Países Bajos; La Universidad Católica del Sagrado Corazón (UCSC) en Italia, y la Universidad Católica de Leuven (KULeuven), en Bélgica. Estos centros académicos están trabajando junto a varios socios industriales, incluyendo Prosensa, SCITO, con sede en Francia y Consultores de Investigación en Imagen y Espectroscopia (CRIS).

El Dr. Giles Campion, Director Médico y Vicepresidente Senior de Investigación y Desarrollo de Prosensa, dijo: «En los últimos años se ha sugerido que el desarrollo de biomarcadores de imagen para los ensayos clínicos debería ser una parte integral de la vía de desarrollo de fármacos. El proyecto BioImage-NMD aborda directamente este enfoque y tiene por objeto proporcionar nuevas herramientas para evaluar los tratamientos en las primeras etapas de ensayos clínicos terapéuticos de salto de exón».

BioImage-NMD llevará a cabo escáneres MRI en una serie de fármacos candidatos de salto de exón, incluyendo PRO053, que se encuentra actualmente en fase I/II de desarrollo clínico. El compuesto induce saltos del exón 53 en el gen de la distrofina y podría ser adecuado para un máximo del 8% de todos los pacientes con DMD.

Notas para los editores

Acerca de Prosensa Holding N.V.

Prosensa (NASDAQ: ARN) es una compañía de biotecnología holandesa dedicada al descubrimiento y el desarrollo de RNA-modulating terapeútico para el tratamiento de desórdenes genéticos. Su enfoque principal son los desórdenes neuromusculares y neurodegenerativos raros con una gran necesidad médica no cubierta, incluyendo la distrofia muscular Duchenne, distrofia miotónica y la enfermedad de Huntington.

La cartera actual de Prosensa incluye seis compuestos para el tratamiento de la DMD, todos los cuales han recibido la designación de fármaco huérfano en Estados Unidos y la Unión Europea. Los compuestos utilizan una técnica innovadora llamada salto de exón para proporcionar un enfoque personalizado de la medicina para el tratamiento de los diferentes tipos de pacientes con DMD. www.prosensa.com
CONTACTO: Celia Economides, Directora de Relaciones Internacionales y Comunicaciones Corporativas

Teléfono: +1 917 941 9059

email: c.economides@prosensa.nl[space height=»HEIGHT»]

(Fuente: Prosensa Holding N.V.)

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