Este proyecto ha sido diseñado para asegurar el desarrollo de fármacos apropiados y económicos para la distrofia muscular de Duchenne.- 12 de Marzo de 2016
El Centro de Investigación de la Distrofia Muscular Walton John de la Universidad de Newcastle, ha recibido 4,6 millones de £ de la Comisión Europea para un ensayo clínico pionero en un nuevo medicamento, vamorolone.
El proyecto europeo, denominado VISION-DMD, se desarrolla en 10 países y está siendo dirigido por el Noreste para ayudar a los niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
La DMD es una enfermedad genética de desgaste muscular que causa degeneración muscular, disminuye la esperanza de vida y afecta aproximadamente a 50.000 niños en todo el mundo.
Desarrollo de un fármaco económico
Kate Bushby, es Catedrática en Genética Neuromuscular en el centro de investigación en distrofia muscular John Walton y genetista consultora de honor, los hospitales Newcastle-upon-Tyne Hospitales NHS Foundation Trust.
«Este proyecto ha sido diseñado para asegurar un desarrollo de fármaco apropiado y económico para la DMD, altamente demandado por los pacientes, las familias y las autoridades reguladoras.”, dijo K.Bushby.
«Es genial que el Centro de Investigación de Distrofia Muscular John Walton haya recibido este apoyo y puede que una vez más, ayude a abrir camino en investigación innovadora para mejorar la vida de los niños con DMD.»
El proyecto de la Comunidad Europea Horizon 2020, ha proporcionado fondos para cuatro años para el programa VISION-DMD, que es el primer ensayo clínico de este tipo.
Esta financiación ha sido concedida gracias a trabajar con el Grupo de Colaboración Internacional de Investigación Neuromuscular, de Washington Estados Unidos y con ReveraGen, la empresa que desarrolló el medicamento.
Fármaco antiinflamatorio
Los esteroides siguen siendo el principal tratamiento a largo plazo, ya que reducen eficazmente la inflamación. Vamorolone – también conocido como VBP15 – es un fármaco anti-inflamatorio.
Se espera que el nuevo tratamiento mejore la fuerza muscular en los pacientes, sin los efectos secundarios observados en los tratamientos con esteroides, tales como cambios de humor, retraso en el crecimiento y aumento de peso.
La Dra. Michela Guglieri, es investigadora principal del ensayo en el Centro de Investigación de Distrofia Muscular John Walton y también trabaja en el Centro de Investigación Clínica de Newcastle en el Royal Victoria Infirmary, dijo: «Hemos establecido los esteroides como terapia estándar en la DMD, pero los efectos secundarios a menudo desmerecen los beneficios. Los pacientes y sus familias están esperando un nuevo fármaco que pueda proporcionar las propiedades buenas de los esteroides, pero que prevenga o limite sus efectos secundarios. Vamorolone podría cambiar significativamente el tratamiento de todos los casos de DMD. No representa una alternativa, pero es un añadido, a las intervenciones que actualmente están en desarrollo.”
«Nuestro programa vamorolone en el Centro de Investigación de la Distrofia Muscular John Walton, combina la experiencia de nuestros médicos con tecnología altamente especializada de fármacos.»
El ensayo clínico es parte del grupo de Newcastle Academic Health Partners, ya que es una colaboración que implica a los hospitales Newcastle-upon-Tyne Hospitales NHS Foundation Trust y a la Universidad de Newcastle.
Participarán 100 niños en el ensayo clínico
ECRIN European infrastructure for clinical trials, coordinará la inscripción de aproximadamente 100 niños con DMD en 10 países europeos. Se espera que los ensayos comiencen en 2017.
Emily Crossley, Directora de Duchenne Children’s Trust, fundación que apoya el programa VISION-DMD, dijo: «Como padres vemos el beneficio de los esteroides, pero también los efectos secundarios. Nos gustaría disponer de un tratamiento alternativo».
ReveraGen, empresa especializada en enfoques terapéuticos para la distrofia muscular, ha sido clave para el desarrollo de vamorolone.
El Dr. John McCall, químico farmacéutico y co-fundador de ReveraGen, dijo: «Los esteroides son fármacos complejos con muchas acciones, pero esperamos que vamorolone aumente la eficacia, combinada con una mayor seguridad para los pacientes.»
Caso de estudio: Rebecca Daniel y su hijo Ryan Bennett
Ryan Bennett fue diagnosticado con distrofia muscular de Duchenne hace más de un año.
Ryan de Bishop Auckland, Durham, sigue viviendo la vida al máximo ya que sigue siendo un niño activo de cinco años de edad.
Su madre Rebecca Daniel de 29 años, que también tiene una hija llamada Amy Bennett de 10 años, ha dado la bienvenida al proyecto VISION-DMD.
La estudiante de enfermería dijo: «Es genial que se hayan concedido millones de libras para ayudar a mejorar el tratamiento de las personas con distrofia muscular de Duchenne. Este programa de desarrollo de fármaco, se espera que obtenga avances significativos en los próximos años, para ayudar a los pacientes con la enfermedad.”
«Mantenemos los dedos cruzados para que los desarrollos de investigación en el futuro ayuden a Ryan y otros niños como él, para que vivan una vida tan buena como sea posible.
«No podríamos vivir en un lugar mejor para Ryan que el noreste, la investigación que se lleva a cabo en el Centro de Investigación de la Distrofia Muscular John Walton es excelente.»
Fuente: Newcasttle University
