PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy, que Translarna estará disponible para los hermanos de pacientes en ensayos clínicos abiertos de PTC que también padezcan DMD con mutación “sin sentido” (nonsense). Translarna se pondrá a disposición de estos hermanos antes de que esté disponible comercialmente en sus lugares de origen cuando su médico lo prescriba y siembre de acuerdo a todos los demás requisitos reglamentarios.- South Plainfield, New Jersey, 3 de Marzo 2015.

«Para los padres con más de un niño que sufre de mutación sin sentido de distrofia muscular de Duchenne, tener a uno solo de sus hijos inscritos en nuestros ensayos clínicos con acceso a Translarna, puede causarles una gran angustia», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., Jefe Ejecutivo de PTC Therapeutics, Inc. «Siendo conscientes de esta situación, trabajamos para encontrar una solución que garantice a esos hermanos que no tenían derecho a participar todavía en los ensayos, que puedan tener un acceso similar. Estamos ansiosos por lanzar este programa y nos comprometemos a proporcionar acceso a Translarna a todos los pacientes que se pueden beneficiar».

Kate Bushby, Profesora de Genética Neuromuscular la Universidad de Newcastle, dijo: «Aunque la distrofia muscular Duchenne es un trastorno poco común, es una enfermedad de origen genético y hereditario, lo que implica una mayor probabilidad de que los hermanos nazcan con la misma mutación. Translarna es la primera opción de tratamiento disponible para la causa subyacente en la mutación sin sentido de la DMD. Es emocionante ver el compromiso de PTC en colaborar y su comprensión con respecto a la historia natural de Duchenne, desarrollando Translarna como tratamiento para la mutación nonsense dentro de la DMD».

«Las familias de niños con Duchenne han pedido a las compañías respuestas y soluciones para los casos de familias con más de un hermano afectado”, añadió Pat Furlong, Presidente Fundador de Parent Project Muscular Dystrophy. «Con este programa, PTC, una vez más, se muestra como uno de los principales defensorores de la comunidad de Duchenne.»

Fuente: PTC Therapeutics