Desde Duchenne Parent Project España (DPPE), y con la evaluación del Comité Científico Asesor Externo de DPPE, ya tenemos ganadores de esta IV Convocatoria de Ayudas a Proyecto de Investigación DUCHENNE ESPAÑA 2020
Los proyectos de investigación seleccionados como ganadores de esta convocatoria 2020 son:
Preparación de un Ensayo Clínico con Senolíticos para la DMD
Dra. Pura Muñoz-Canoves – Pompeu Fabra University (UPF)
La senescencia celular es una respuesta al daño tisular que constituye una ruta alternativa a la muerte celular programada, siendo de vital importancia para suprimir la formación de células cancerosas. Sin embargo, los trabajos de varios grupos, incluido el nuestro, han demostrado una presencia aberrante de células senescentes en varios tejidos durante el envejecimiento y en diversas enfermedades o condiciones crónicas, contribuyendo esta acumulación de células senescentes a la degeneración tisular.
Las células senescentes son resistentes a la apoptosis y por lo tanto difíciles de eliminar, pero recientemente se ha identificado un grupo de compuestos farmacológicos, llamados senolíticos, capaces de inducir la apoptosis en células senescentes y eliminarlas así específicamente. Desde entonces los senolíticos se han usado en tres ensayos clínicos en humanos: fibrosis pulmonar idiopática, esclerosis sistémica y nefropatía diabética, mostrando resultados muy positivos.
Resultados no publicados de nuestro grupo indican que la senescencia celular es un rasgo característico del músculo distrófico en ratones modelo de Distrofia Muscular de Duchenne (DMD). Así mismo, hemos identificado una combinación de senolíticos capaz de reducir significativamente la presencia de células senescentes en músculo distrófico de ratón, por lo que nos proponemos en este proyecto reunir los datos preliminares y requerimientos técnicos necesarios para desarrollar un ensayo clínico con senolíticos para la DMD, en colaboración con la Dra. Francina Munell (Hospital Vall d’Hebron, Barcelona) y la Dra. Marisol Montolio del Olmo (Duchenne Parent Project España).
Preparación de “Músculo en un chip” para el estudio de la DMD
Dr. Juanma Fernandez Costa – Institute for Bioengineering of Catalonia, IBEC
El objetivo del proyecto es desarrollar un dispositivo “Músculo-en-un-chip” a partir de células de pacientes de DMD para testar potenciales terapias. En este “Músculo-en-un-chip” se integrarán cultivos tridimensionales de músculo de paciente con sensores para detectar mioquinas como citoquinas pro-inflamatorias. Además, este dispositivo incorpora sistemas de microfluídica que permite el testeo de potenciales tratamientos y estudiar la respuesta del tejido en tiempo real.
Nuestra meta es desarrollar una plataforma preclínica para probar candidatos a fármacos anti-DMD de forma más rápida y económica y por lo tanto reducir los tiempos necesarios para que una molécula candidata llegue a la práctica clínica y que llegue con mayor probabilidad de ser un tratamiento exitoso.
