Resumen de Puntos Importantes de la Webinar de Prosensa celebrada el 02-10-2014:

– La redosificación de Drisapersen solo puede empezar rápido en los estudios que estaban todavía oficialmente abiertos. Únicamente eran dos: Estados Unidos y Bélgica. Para todos los demás centros necesitan negociar país a país porque las condiciones son diferentes en casa sitio. Esperan poder empezar hacia finales de año en el siguiente país (no especifican cual), y poco a poco los demás países de Europa. En todos los países están ya en diálogo con los médicos responsables, así que es recomendable preguntar a los médicos que llevaron los ensayos para saber como está en España.

– Todos los niños que participaron en el ensayo anterior de Drisapersen de cada país tendrán derecho a la redosificación aunque en el transcurso del ensayo hubieran perdido la deambulación.

– No se van a realizar más biopsias para medir el efecto del medicamento. Se van a utilizar los biomarcadores del estudio de la historia natural y del estado físico (prueba caminata 6 minutos, etc).

– Se seguirá dosificando a todos los participantes del ensayo hasta que el paciente quiera, se consiga la aprobación por la EMA/FDA o se suspenda el ensayo por efectos secundarios.

– Se va a solicitar la aprobación acelerada de Drisapersen en Estados Unidos antes de finales de año y se lanzarán 2 estudios confirmatorios (1er Trimestre 2015) antes de la aprobación: un open label y se usará el estudio de historia natural como control y otro con placebo.[space height=»HEIGHT»]
PRO044: dosis adecuada 6-9mg/kg. Se comienza el estudio de extensión en el 4º Trimestre 2014. La fase 3 está prevista para el 1er Semestre 2015 en Estados Unidos, Europa y potencialmente algún país más.

PRO045: fase de encontrar dosis adecuada, 15 pacientes. Resultados en 4º Trimestre 2014. La fase de estudio de extensión comenzará en 2015 en Estados Unidos, Europa y potencialmente algún país más.

PRO053: fase de encontrar dosis adecuada, 9 pacientes. Resultados en 1er Trimestre 2015. La fase es estudio de extensión comenzará en 2015 en Estados Unidos, Europa y potencialmente algún país más.

De momento, no pueden comunicar ningún país concreto de Europa.

Respecto a los estudios de PRO052, PRO055 y PROSPECT (multisalto de los exones del 10 al 30) está en fase preclínica y todavía lejos de llegar a la fase clínica.

Para ver la presentación de la webinar de Prosensa (en inglés) puedes pulsar en la siguiente imagen: