VBP15 de ReveraGen para ser desarrollado en colaboración con el NIH para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne
Rockville, MD – ReveraGen BioPharma, Inc., es una compañía biofarmacéutica que desarrolla y da la alternativa a los tradicionales compuestos esteroides, incluyendo disociativos análogos para el uso de glucocorticoides en la distrofia muscular, ha sido seleccionada por los Institutos Nacionales de (NIH) de Salud de la terapéutica para las enfermedades raras y Enfermedades Olvidadas (trnd), para asociarse en el desarrollo de un nuevo tratamiento de distrofia muscular de Duchenne (DMD).
El tratamiento crónico con corticoides tradicionales, como la prednisona, es el estándar dominante de la atención en la DMD, pero el tratamiento se limita debido a efectos secundarios. ReveraGen de VBP15, un compuesto de disociativo glucocorticoide, está diseñado para mantener la eficacia de los esteroides tradicionales, sin embargo obtene menos efectos secundarios. La preclinica preliminar de la investigación con VBP15 sugiere que podría tener la inhibición de NFkB una potente actividad antiinflamatoria y la mejora de la fuerza en modelos preclínicos de distrofia Duchenne.
«Esta asociación con el NIH / trnd ofrece ReveraGen la oportunidad de facilitar los pasos a seguir en la investigación y el desarrollo de VBP15 «, dijo Edward Connor, MD, miembro de la Junta de Administración y director general interino de ReveraGen BioPharma. «Las asociaciones público-privadas son una forma importante de avanzar en la terapéutica de las enfermedades huérfanas y el equipo de trnd ofrece una importante experiencia en el desarrollo de medicamentos huérfanos.”
«El programa de trnd es una nueva iniciativa para los NIH a ayudar en el desarrollo de nuevos fármacos para las enfermedades rara sy las enfermedades olvidadas. Para desarrollar nuevos medicamentos, trnd establece alianzas con instituciones académicas, los grupos de gobierno, biofarmacéuticos y de defensa del paciente para concentrarse en el descubrimiento, optimización y pruebas pre-clínicas de nuevos medicamentos. VBP15 fue seleccionado mediante un competitivo proceso nacional como uno de los pocos compuestos en el programa de trnd.
«Trnd seleccionada el trabajo de ReveraGen en VPB15 debido a su potencial para avanzar hacia adelante en la fase de desarrollo de las enfermedades para las cuales hay poco o ningún tratamiento «, dijo John McKew, PhD, jefe de la Rama de Desarrollo Terapéutico trnd y director de trnd. «Nuestro personal está equipado con la experiencia en el desarrollo de fármacos y de los recursos de laboratorio para ayudar a sus socios en el avance prometedor de candidatos para trastornos poco frecuentes a través del proceso de desarrollo de fármacos «.
Liderados por el director de ReveraGen el investigador Erica Reeves, PhD, junto con fundadores de la empresa, EricHoffman, PhD, John McCall, PhD, y Kanneboyina Nagaraju, DVM, PhD, la asociación trnd se moverá para finalizar VPB15 en proceso de desarrollo y llevar a cabo la evaluación preclínica, incluyendo los fármacos que permita nuevos estudios de investigación. Beth Burnside, PhD, quien recientemente se unió al equipo de ReveraGen como vicepresidente senior de Desarrollo y Operaciones, trae una amplia experiencia en el desarrollo de fármacos para el grupo y también será un líder científico.
Haciéndose eco de los sentimientos de Connor con respecto a la importancia de las asociaciones en el desarrollo de fármacos, el Presidente de la Junta de la Asociación de Distrofia Muscular R. Rodney Howell, MD, dijo, «MDA está encantada de ver que su inversión inicial en las primeras etapas del desarrollo de VBP15 ha dado resultados positivos de tal manera que el programa del NIH / trnd ha decidido invertir recursos en el desarrollo de esta terapia para las personas con distrofia muscular de Duchenne «.
«Los glucocorticoides son importantes en el tratamiento de muchas enfermedades, sin embargo, tiene un mecanismo de acción amplio y ha sido un desafío para perfeccionar a los fármacos más específicos «, ofreció el doctor Peter Kim, director de la Sheikh Zayed Instituto para la Innovación de Cirugía Pediátrica en el Centro Médico Nacional Infantil en Washington, DC, donde gran parte de la investigación VBP15 se lleva a cabo actualmente. «El trabajo pionero que el personal de ReveraGen ha estado haciendo en estos glucocorticoides disociativos es el tipo de investigación innovadora que fomenta el Zayed Institut. Esperamos ver el trabajo que viene de la asociación de ReveraGen con trnd.
«ReveraGen también es apoyada por la inversión de Venture de la Asociación de la Distrofia Muscular, La filantropía y la Fundación para la Erradicación de Duchenne. Joel Wood, uno de los padres de un niño con Duchenne y el Director de la Fundación para la Erradicación de Duchenne, comentó: «He visto de primera mano los devastadores efectos secundarios de largo plazo en el uso de glucocorticoides – los huesos de mi hijo llegaron a ser tan frágiles que las fracturas lo pusieron en una silla de ruedas. Estoy feliz de ver el progreso en el trabajo de ReveraGen y la colaboración con trnd y en la evaluación de estos fármacos en investigación. «ReveraGen y el personal de trnd ahora están trabajando juntos como proyecto conjunto en varios aspectos de desarrollo de productos para VBP15, con el objetivo de llevar a cabo los estudios necesarios para permitir una IND Aplicación.
(Fuente: http://www.reveragen.com/)
