- · El CHMP de la EMA emitió una opinión para no recomendar Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec) para el tratamiento de individuos ambulatorios con distrofia muscular de Duchenne (DMD)
- · Roche continuará su diálogo con la EMA para explorar un posible camino a seguir para poner a disposición de las personas que viven con DMD en la UE
- · Roche cree que el riesgo de beneficio sigue siendo positivo en la población ambulatoria de Duchenne
- · Elevidys es la primera y única terapia génica modificadora de la enfermedad para la DMD
Roche anunció hoy que el Comité de Medicamentos para Uso Humano (CHMP) de la Agencia Europea de Medicamentos (EMA) emitió un dictamen negativo sobre la autorización de comercialización condicional (CMA) para Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec) para individuos ambulatorios de tres a siete años con distrofia muscular de Duchenne (DMD). Dada la alta necesidad insatisfecha en DMD, Roche planea continuar trabajando con la EMA para explorar un posible camino a seguir.
«Estamos decepcionados por la opinión negativa del CHMP, dada la urgente necesidad de terapias modificadoras de la enfermedad para los niños de la UE que viven con Duchenne», dijo Levi Garraway, M.D, Ph.D, Director Médico y Jefe de Desarrollo de Productos Globales, Roche. «Con una esperanza de vida promedio de solo 28 años, lograr la estabilización de la enfermedad es un gran avance para las personas que viven con Duchenne, sus familias y cuidadores. Confiamos en el valor que Elevidys puede aportar a los pacientes ambulatorios».
La opinión del CHMP se basa en datos del programa clínico de terapia génica más grande y más amplio en DMD hasta la fecha, incluidos los resultados del estudio fundamental de fase III EMBARK que mostró que el tratamiento con Elevidys proporcionó una estabilización sostenida o una ralentización de la progresión de la enfermedad, y un perfil de seguridad consistente y manejable en pacientes ambulatorios. Hasta la fecha, más de 900 personas con DMD, 760 de las cuales son ambulatorias, han sido tratadas con Elevidys.
Si bien el criterio de valoración primario no se encontró en EMBARK después de un año, Elevidys mostró mejoras clínicamente significativas y estadísticamente significativas en los puntos finales secundarios importantes de las medidas de resultados funcionales en comparación con el placebo. También se presentaron a la EMA datos de eficacia a largo plazo, incluidos los resultados de dos años del estudio EMBARK y el análisis de eficacia agrupado de tres años de otros tres estudios de Elevidys que mostraron mejoras clínicamente significativas en medidas clave de la función motora.
Roche está trabajando activamente con las autoridades sanitarias para llevar Elevidys a los pacientes y sus familias lo antes posible. Elevidys es la primera y única terapia génica aprobada dirigida a la causa subyacente de la enfermedad que demuestra constantemente estabilización o desaceleración de la progresión de la enfermedad por DMD, con efectos duraderos en los resultados funcionales y biológicos y la salud muscular.
Acerca de Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec)
Elevidys™ (delandistrogene moxeparvovec, también conocido como SRP-9001) es la primera terapia génica modificadora de la enfermedad aprobada para Duchenne y está diseñada para abordar la causa subyacente de Duchenne a través de la expresión muscular esquelética, respiratoria y cardíaca dirigida de la distrofina acortada producida por Elevidys. Elevidys es un tratamiento único administrado a través de una sola dosis intravenosa. Elevidys está contraindicado en individuos con cualquier eliminación en los exones 8 y/o 9 en el gen DMD.
Elevidys se ha estudiado en el programa de desarrollo clínico de terapia génica más grande y amplio en DMD con el seguimiento más largo (hasta seis años) en pacientes de todas las edades y con varias mutaciones de DMD.
Actualizaciones importantes de Elevidys:
El 15 de junio, Roche anunció nuevas restricciones de dosificación para Elevidys para pacientes con DMD no ambulatorios, independientemente de su edad, tanto en entornos clínicos como comerciales. Estas medidas siguieron a dos muertes reportadas en la población de DMD no ambulatoria. El 22 de julio, en respuesta a los EE. UU. Solicitud de la Administración de Alimentos y Medicamentos (FDA) a Sarepta, Roche tomó medidas adicionales para iniciar una pausa voluntaria y temporal de cualquier nuevo pedido de Elevidys a países fuera de los EE. UU. que haga referencia a la FDA como base para su aprobación local, y en países de Named Patient Supply (NPS). Las conversaciones con otras autoridades sanitarias pertinentes están en curso. Roche respetará de inmediato las solicitudes de detener los nuevos pedidos y envíos de las autoridades sanitarias.
La seguridad del paciente es la máxima prioridad de Roche.
Elevidys está siendo desarrollado por Roche en colaboración con Sarepta Therapeutics.
Noticia original: https://www.roche.com/media/releases/med-cor-2025-07-25
