Los datos muestran por primera vez un efecto terapéutico sistémico en perros DMD usando un enfoque de terapia génica de micro-distrofina rAAV2/8 sin tratamiento inmunosupresor

CAMBRIDGE, Mass., 27 de julio de 2017 (GLOBE NEWSWIRE) – Sarepta Therapeutics, Inc.(NASDAQ: SRPT), una compañía biofarmacéutica enfocada en el descubrimiento y desarrollo de medicamentos genéticos de precisión para el tratamiento de enfermedades neuromusculares raras, anunció hoy la publicación de datos que validan el enfoque de la terapia génica de micro-distrofina de Genethon en un modelo animal para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Los resultados fueron publicados online el 25 de julio de 2017 en Nature Communications. Sarepta anunció en Junio de 2017 que entró en una colaboración exclusiva de investigación de terapia génica con Genethon para desarrollar conjuntamente tratamientos para DMD.

«Aunque temprano, estos datos ponen de relieve el potencial del programa de terapia génica de la micro-distrofina de Genethon y una vez más subrayan la importancia de la producción de distrofina en el tratamiento de la DMD», dijo Douglas Ingram, Presidente y director ejecutivo de Sarepta. «Como líder en la investigación y desarrollo de nuevos tratamientos para la DMD, estamos tomando un enfoque multifrente para avanzar terapias para aquellos afectados con esta enfermedad debilitante».

El estudio se realizó en 12 perros naturalmente afectados por DMD y tratados con micro-distrofina intravenosa, una versión abreviada de la proteína de la distrofina combinada con un vector viral tipo AAV. A los dos años de seguimiento, la función muscular se restauró significativamente y los síntomas clínicos se han estabilizado. Además, los investigadores señalaron que la expresión de la distrofina había vuelto a un nivel alto en el grupo de dosis alta. No se administró previamente ningún tratamiento inmunosupresor y no se observaron efectos secundarios.

Bajo los términos de la colaboración previamente anunciada, Genethon será responsable de los primeros trabajos de desarrollo. Sarepta tiene la opción de desarrollar conjuntamente el programa de micro-distrofina Genethon, que incluye los derechos comerciales exclusivos de EE.UU. Para obtener más información, y para ver un video que ilustra los resultados del estudio mencionado, por favor haga clic aquí .

Le Guiner, C. et al. La terapia génica a largo plazo con microdistrofina es eficaz en un modelo canino de distrofia muscular de Duchenne. Nature Communications. 2017: Artículo aceptado, antes de la impresión. DOI: 10.1038/ncomms161.
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Fuente: Sarepta Therapeutics