26 de noviembre 2012 (Marketwire vía COMTEX) – Sarepta Therapeutics (NASDAQ: SRPT), Un desarrollador de innovadores terapéuticos basados en ARN, anunció hoy una colaboración para el desarrollo de un adicional fármaco de omisión de exón que se dirige el exón 53, su cuarto fármaco en desarrollo, en apoyo del resto de programas de Sarepta para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Sarepta trabaja en colaboración con la University College London’s (UCL) scientist, el Profesor Francesco Muntoni, MD, the Dubowitz Neuromuscular Centre, the Institute of Child Health y otros científicos de la EU y US.Sarepta anunció recientemente los resultados positivos de su estudio de extensión de su ensayo de Fase IIb de eteplirsen, su salto de exón 51, candidato terapéutico para el tratamiento de DMD.Sarepta también está desarrollando otros PMO basados en la omisión del exón-fármacos candidatos para los exones 45 y 50.
«Los últimos datos convincentes clínicos sobre eteplirsen dirigidos al exón 51, que comenzó con nuestro trabajo en el estudio de fase I en el Reino Unido, proporciona una base sólida para el uso de la tecnología de Sarepta contra el exón 53,» dijo Francesco Muntoni, profesor de neurología pediátrica y director de el Centro Neuromuscular Dubowitz en el Instituto UCL de Salud Infantil de Londres. «Estamos muy contentos de estar trabajando con Sarepta y traer este emocionante abordaje terapeútico de omisión de exón a Europa y a la población en general DMD.»
Con el salto del exón 53 potencialmente se abordará uno de los conjuntos más frecuentes de mutaciones en DMD que son susceptibles de omisión de exón (supresión de los exones 42-52, 45-52, 47-52, 48-52, 49-52, 50-52, o 52) mediante la restauración de la capacidad de la maquinaria celular para producir una proteína de distrofina funcional.
«El inicio de este programa, junto con nuestras otras colaboraciones de los exones 45 y 50, continúa avanzando en la estrategia de Sarepta en perseguir saltarse el exón-terapéutico para todos los pacientes con DMD que pueden beneficiarse de esta tecnología», dijo Chris Garabedian, Presidente y director general de Sarepta Therapeutics. «Nuestro objetivo es demostrar que el éxito de eterplirsen puede ser reproducido a través de otros saltos de exon y ser un paso crítico en la capacidad de tratar a más niños y jóvenes afectados por esta enfermedad devastadora».
(Fuente: http://investorrelations.sareptatherapeutics.com/phoenix.zhtml?c=64231&p=irol-newsArticle&ID=1761513&highlight=)
