Sarepta Therapeutics, Inc.,  desarrollador de la fase comercial de terapias innovadoras dirigidas a ARN, ha anunciado hoy que ha entrado en un acuerdo de investigación y opción de licencia con el Nationwide Children’s Hospital, para el Programa de Terapia Génica de Microdistrofina. El Dr. Jerry Mendell, MD y la Dra. Louise Rodino-Klapac, Ph.D., son los principales investigadores del programa.

«Dadas las complejidades de la distrofia muscular de Duchenne, sabemos que se van a requerir múltiples enfoques de tratamiento», dijo Edward Kaye, Director Ejecutivo de Sarepta. «Con ese objetivo en mente, estamos muy contentos de apoyar el desarrollo clínico del programa de terapia génica del Nationwide, con el objetivo de ayudar a todos los niños con DMD».

El ensayo inicial, que se espera que entre en Fase 1 / 2a a finales de 2017, se llevará a cabo en el Nationwide Children’s. Parent Project Muscular Dystrophy (PPMD) ha entregado 2,2 millones de dólares para el ensayo, con el apoyo de otras fundaciones Duchenne y familias. Sarepta se ha comprometido con el ensayo a través de un acuerdo de investigación independiente con el Nationwide Children’s, y tiene una opción de licencia exclusiva para el programa. La subvención de PPMD, incentivó a Sarepta para ayudar a ampliar y acelerar esta oportunidad.

«Estamos encantados de que Sarepta haya firmado este acuerdo de investigación con el Nationwide. Los recursos adicionales reforzarán la capacidad del Nationwide de llevar a cabo un ensayo aún más riguroso y robusto», dijo Pat Furlong, Presidente Fundador y Director Ejecutivo de Parent Project Muscular Dystrophy.

Fuente: Sarepta Therapeutics