Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de terapias innovadoras dirigidas a ARN, ha anunciado hoy, que ha llegado a un acuerdo de licencia exclusiva con el Nationwide Children’s Hospital, para su Programa de Terapia Génica Galgt2, desarrollado por el investigador Dr. Paul Martin, Ph.D. – Cambridge, 10 de Enero de 2017.

«Estamos llevando a cabo un enfoque multifrontal en la batalla contra la distrofia muscular Duchenne», ha dicho Edward Kaye, Director Ejecutivo de Sarepta. «Consideramos que este enfoque terapéutico es de particular interés, ya que tiene el potencial de tratar a todos los pacientes que sufren de la enfermedad, independientemente de su mutación».

Este programa experimental, investiga la terapia génica sustitutiva en la distrofia muscular de Duchenne. Teniendo como principal enfoque la terapia génica sustitutiva, la terapia génica podría inducir genes que produzcan proteínas, que puedan desempeñar una función similar a la distrofina, con el objetivo de producir una célula muscular, que pueda funcionar normalmente incluso cuando no existe distrofina. Además teniendo el potencial, de poder ser utilizada ampliamente en diferentes distrofias musculares.

«Estamos encantados de tener esta oportunidad de ayudar a avanzar nuestro programa de terapia génica Galgt2», dijo el Dr. Kevin Flanigan, investigador principal, que lidera el ensayo clínico. «Nuestro objetivo es tener este programa en la clínica durante 2017 y comenzar a evaluar una terapia, cuyo potencial es poder tratar a pacientes de todas las edades y de diferente gravedad de la enfermedad».

Fuente: Sarepta Therapeutics