Sarepta Therapeutics, Inc., compañía desarrolladora de innovadoras terapias dirigidas a ARN, ha anunciado hoy que ya se ha realizado la dosificación en el primer paciente de la Fase III de los ensayos clínicos SRP-4045 y SRP-4053 en pacientes con distrofia muscular susceptibles de la omisión del exón 45 o 53.- Cambridge, Mass. 28 de septiembre, 2016.
«Estamos muy contentos de anunciar el primer paciente dosificado en nuestros ensayos SRP-4045 y SRP-4053 para los pacientes con DMD susceptibles de omisión de exón 45 y 53», dijo Edward Kaye, Director General de Sarepta. «Nuestro objetivo es tratar a tantos pacientes susceptibles de omisión de exón como sea posible y por lo tanto es importante avanzar nuestros fármacos candidatos líderes. Hemos hecho un gran esfuerzo para desarrollar un ensayo clínico significativo, utilizando nuestro aprendizaje de nuestros programas de ensayos clínicos previos y observaciones de la historia natural de Duchenne».
La Fase III del ensayo, es un estudio doble ciego, controlado con placebo, multicéntrico, para evaluar la eficacia y seguridad de SRP-4045 y SRP-4053. Los pacientes elegibles, tienen mutaciones de deleción, susceptibles a la omisión del exón 45 o 53 y serán asignados al azar, para recibir una vez a la semana, infusiones por vía intravenosa de 30 mg / kg SRP-4045 o 30 mg / kg SRP-4053, respectivamente (grupo, 66 pacientes) o placebo (33 pacientes) durante un máximo de 96 semanas (el período controlado con placebo del ensayo). Se continuará con una extensión abierta en la que todos los pacientes recibirán tratamiento activo durante 96 semanas.
El ensayo reclutará a aproximadamente 99 pacientes con edades entre 7 y 13 años, ambos inclusive, con un objetivo mínimo de 45 pacientes susceptibles al salto del exón 45 y 45 pacientes susceptibles al salto del exón 53.
Recibirán tratamiento activo el doble de pacientes que recibirán placebo. Aproximadamente 66 pacientes serán asignados al azar para recibir el tratamiento activo, ya sea con SRP-4045 o SRP-4053 (dependiendo de la mutación por deleción), y 33 pacientes se asignaron al azar para recibir placebo.
Fuente: Sarepta
