Ensayo clínico Fase 1 y 2:[space height=»HEIGHT»]
Seguridad, tolerabilidad y farmacocinética de dosis únicas y múltiples del HT-100 en la distrofia muscular de Duchenne
El objetivo principal de este estudio es evaluar la seguridad y tolerabilidad de diferentes dosis crecientes de un medicamento experimental llamado HT-100 en niños y hombres jóvenes con distrofia muscular de Duchenne (DMD). La medicación del estudio, HT-100, es un medicamento que puede ayudar a promover la regeneración muscular saludable, disminuir la inflamación y el daño a los músculos y disminuir el tejido cicatricial que se forma en los músculos de los niños con DMD. En este estudio, el muestreo farmacocinético, o mediciones de la cantidad de HT-100 en el torrente sanguíneo también se tomarán.
Patrocinador: Halo Therapeutics, LLC
HT-100: un poderoso anti-fibrótico
HT-100 es el programa más avanzado de DART y candidato a ensayo pivotal en 2014. HT-100 es una pequeña molécula de fármaco candidato disponible por vía oral (comprimido con recubrimiento entérico) está desarrollado para reducir la fibrosis y la inflamación y promover la regeneración de la fibra muscular saludable en los pacientes con DMD. Se les ha concedido la designación huérfana de DMD en los EE.UU. y la UE.
HT-100 está siendo desarrollado por DART afiliados halo Therapeutics, LLC.
