Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Socios farmacéuticos invierten 6 millones $ en Eloxx para avanzar en terapias para la distrofia muscular de Duchenne

Eloxx Pharmaceuticals recibió una inversión de 6 millones $ de socios de la industria para avanzar en una nueva terapia para enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne (DMD), elevando la ronda total de financiamiento a 30 millones $.

La inversión se utilizará para avanzar en el desarrollo de ELX-02, la empresa líder en el desarrollo de traducción de lectura de medicamentos inductors (TRID). La terapia de lectura es una estrategia seguida en el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido para aumentar la traducción (producción de proteínas) y restaurar la actividad de las proteínas mutadas.

Las mutaciones sin sentido introducen codones de parada prematuros en el “guión” genético. Cuando la secuencia mutada se traduce en una proteína, la proteína resultante está incompleta y por lo tanto no funcional. Las mutaciones sin sentido representan algunos de los tipos más severos de enfermedades genéticas y a menudo son muy perjudiciales para los órganos diana.

Las evaluaciones preclínicas y no clínicas de ELX-02 han demostrado que el fármaco candidato es un potente TRID en varios modelos de este conjunto de enfermedades devastadoras, incluyendo DMD, fibrosis quística (FC) y otras.

“ELX-02 ha demostrado efectos farmacológicos, farmacodinámicos y fisiológicos en varios modelos animales de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido incluyendo fibrosis quística (fibrosis quística), cistinosis, distrofia muscular de Duchenne (DMD), síndrome de Rett y mucopolisacaridosa de tipo I (MPS I) “Dijo Silvia Noiman, CEO de Eloxx, en un comunicado de prensa.

Si se aprueba, ELX-02 podría convertirse en la primera terapia modificadora de la enfermedad para el tratamiento de enfermedades genéticas causadas por mutaciones sin sentido para las que no existen terapias eficaces.

Los inversores incluyeron Korea Investment Partners (KIP) DSC Iveststments, Sevion Therapeutics y Eloxx. A principios de este mes, Sevion y Eloxx anunciaron un acuerdo para una transacción en la que Eloxx se convertirá en una subsidiaria de propiedad exclusiva de Sevion. Al finalizar la transacción, Sevion cambiará su nombre a Eloxx. Esta ronda de financiamiento fue parte de la transacción de adquisición.

Eloxx planea iniciar múltiples estudios clínicos para ELX-02, incluyendo un ensayo de dosis única ascendente de fase 1 ( NCT02807961 ) en voluntarios adultos sanos, diseñado para evaluar la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (cómo se procesa un fármaco en el cuerpo) de ELX-02; Un estudio de dosis múltiple ascendente de Fase 1b en voluntarios sanos; Y dos estudios de Fase 2 en pacientes con FQ y cistososis con mutaciones sin sentido.

Eloxx prevé lograr importantes logros clínicos en 2017 y 2018.

“ELX-02 ofrece una oportunidad única para ser potencialmente la primera terapia modificadora de la enfermedad para tratar un conjunto de enfermedades genéticas devastadoras, causadas por mutaciones sin sentido para las que no hay tratamientos eficaces”, dijo Noiman.

“Damos la bienvenida a KIP/DSC como inversionistas en esta ronda de financiamiento. Este financiamiento nos permite iniciar estudios clínicos múltiples para ELX-02, incluyendo estudios de Fase 2 en pacientes con fibrosis quística y cistinosis portadores de mutaciones sin sentido. Además, la cantidad adicional proporcionará a Eloxx más flexibilidad clínica y nuestro objetivo es probar el fármaco en otras indicaciones “, agregó.
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Fuente: Muscular Dystrophy News Today

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