Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Solid Biosciences eleva hasta $ 50 millones en financiamiento de la Serie C para avanzar programas de Distrofia Muscular de Duchenne

Solid Biosciences ha anunciado que ha completado el cierre inicial de su financiación de $ 50 Millones de la Serie C, que la compañía utilizará para avanzar en su cartera de programas dirigidos a la distrofia muscular de Duchenne (DMD). La ronda fue liderada por RA Capital Management y Bain Capital Life Sciences, junto con fondos de RTW Investments, Foresite Capital, Cormorant Asset Management LLC, entidades afiliadas a Leerink Partners y un fondo de salud sin nombre. Los inversionistas existentes Perceptive Advisors, Janus Capital Management y Biogen también participaron en la ronda.

Solid seguirá centrándose en avanzar su terapia genética en investigación, SGT-001, en la segunda mitad de 2017, así como de asegurar la capacidad de fabricación para apoyar las necesidades clínicas y comerciales a largo plazo de los programas de la compañía. Solid también continuará construyendo su pipeline con activos de terapia génica de próxima generación y terapias modificadoras de enfermedades.

«Solid ha reunido una de las carteras científicas más convincentes en DMD, comenzando con su innovador programa de terapia génica», dijo Rajeev Shah, gerente de cartera y director gerente de RA Capital Management. «Estamos muy contentos de apoyar a una empresa que tiene el modelo de negocio y el personal adecuado, para llevar adelante con éxito, terapias que cambien la vida de los pacientes con esta enfermedad devastadora».
Como parte de la transacción, Solid Biosciences se ha fusionado con Solid GT, la filial de la compañía enfocada en el desarrollo de la terapia génica, para una mejor alineación de recursos. Se consolidarán los Consejos de Administración de Solid Biosciences y Solid GT. RA Rajeev Shah y Adam M. Koppel, M.D., Ph.D., director gerente de Bain Capital Life Sciences, se unirán al Consejo de Administración de Solid.

«Esta financiación llega en un momento importante para Solid, ya que continuamos creciendo con la infraestructura necesaria para avanzar en nuestros programas de DMD», dijo Ilan Ganot, Director Ejecutivo de Solid Biosciences. «Las ganancias nos permitirán mover SGT-001 a través del desarrollo clínico y mantener el impulso en nuestros esfuerzos para identificar y desarrollar una nueva generación de terapias DMD significativas. También estoy encantado de dar la bienvenida a Raj y Adam a la Junta de Directores de Solid y espero trabajar pronto con sus equipos».
«Solid es una empresa innovadora en la vanguardia de mejorar las vidas de personas y familias que sufren este horrible trastorno genético», dijo Adam Koppel. «Estamos encantados de invertir en un equipo de gestión fuerte, que creemos mejorará en gran medida la calidad de vida de los afectados por DMD».

Acerca de Duchenne Muscular Dystrophy

La distrofia muscular de Duchenne (DMD), es una enfermedad rara y que debilita los músculos. Es el trastorno genético mortal más común diagnosticado en la infancia, afecta aproximadamente a uno de cada 3.500-5.000 niños nacidos en todo el mundo, sin embargo, existe una necesidad significativa de tratamientos que puedan beneficiar a todos los niños con la enfermedad. DMD que es causada por la ausencia de distrofina, una proteína que es fundamental para la función muscular. Debido a la falta de distrofina, los pacientes experimentan degeneración muscular progresiva, que eventualmente resulta en muerte prematura. Los pacientes suelen estar en silla de ruedas en la temprana adolescencia y sucumbir a la insuficiencia respiratoria o el corazón en la edad temprana adulta.

Acerca de Solid Biosciences

Solid Biosciences es una compañía dedicada exclusivamente a encontrar terapias significativas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fundada por afectados directamente por la enfermedad, Solid es un centro de excelencia para DMD, que reúne a expertos en ciencia, tecnología y cuidado, para impulsar una cartera de candidatos que tienen un gran potencial. Actualmente, Solid está desarrollando programas en cuatro plataformas científicas: Terapias Correctivas, Terapias Modificadoras de Enfermedades, Entendimiento de Enfermedades y Dispositivos de Apoyo. El candidato principal de la compañía, SGT-001, es una terapia génica mediada por un vector viral adeno-asociado (AAV) para la cual se espera que los ensayos clínicos comiencen en la segunda mitad de 2017.

Fuente: Solid Biosciences

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