Solid Biosciences, compañía enfocada en enfermedades raras neuromusculares y cardíacas, ha presentado como 33 participantes, entre 1 a 10 años, han sido dosificados en el estudio clínico abierto multicéntrico de fase 1/2 que evalúa la seguridad, la tolerabilidad y la eficacia de SGT-003: INSPIRE DUCHENNE. 

SGT-003 ha sido generalmente bien tolerado usando esteroides profilácticos solo para la supresión inmunológica y no se han identificado efectos graves como lesiones hepáticas o problemas de coagulación hasta la fecha. 

El monitoreo cardíaco ha mostrado reducciones consistentes en los marcadores de lesión cardíaca con señales tempranas de normalización, además se han observado niveles prometedores de expresión de microdistrofina. 

El primer paciente ya ha sido incluido en el estudio IMPACT DUCHENNE (ensayo clínico de Fase 3 que evalúa la eficacia de SGT-003), y se prevé iniciar la administración del tratamiento durante el primer trimestre de este año. El ensayo se desarrollará fuera de Estados Unidos y la compañía planea comenzar en países europeos a partir de mediados de 2026, sujeto a la obtención de las correspondientes aprobaciones regulatorias.

Para más información, puede consultarse la nota de prensa original en el siguiente enlace: https://www.solidbio.com/letter-to-the-duchenne-community-jan2026/