Oxford, Reino Unido, 18 de julio de 2013 – Summit (AIM: SUMM), empresa descubridora y desarrolladora de fármacos y terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) e infecciones C. difficile, anuncia que ha llegado a un acuerdo de financiación con la fundación australiana de DMD, Save Our Sons (‘SOS’), por valor de hasta 1,25 millones de dólares australianos (aproximadamente 0,76 millones de libras esterlinas). La financiación no dilutiva apoyará el desarrollo de SMT C1100, en fase clínica, fármaco modulador de utrofina, de la empresa Summit , que es un tratamiento potencial para todas las formas de DMD.
«Summit está encantado de entrar en este acuerdo de financiación con Save Our Sons cuyo generoso apoyo ayudará a avanzar en el desarrollo clínico de nuestro modulador de utrofina SMT C1100,» comentó Glyn Edwards, consejero delegado de Summit. «Se espera que este fármaco de molécula pequeña, entre en ensayos clínicos de pacientes a finales de 2013 y tiene el potencial de convertirse en un tratamiento de cambio de vida para todos los pacientes con DMD y sus familias.»
Elie Eid, fundador de Save Our Sons y un padre de DMD añadió: «El objetivo de Save Our Sons es apoyar la investigación científica que tiene como objetivo desarrollar tratamientos efectivos para la DMD. El modulador de utrofina SMT C1100 de Summit, ofrece esperanza a todos los niños con DMD y sus familias, y estamos encantados de poder ofrecer esta financiación para apoyar su desarrollo clínico «.
La DMD es una enfermedad ligada al cromosoma X, causada por diferentes defectos genéticos en el gen de la distrofina que se traduce en que los niños no son capaces de fabricar la proteína distrofina que es esencial para la función saludable de los músculos. La utrofina es el equivalente funcional de la distrofina y se encuentra en el desarrollo del feto y la regeneración de los músculos. Se ha demostrado que la utrofina puede sustituir a la distrofina para mantener la función sana del músculo esquelético y cardiaco y representa un enfoque terapéutico prometedor para el tratamiento de todas las formas genéticas de la DMD.
El concepto del modulador de utrofina como un método de tratamiento para la DMD fue desarrollado por la Profesora Kay Davies, altamente distinguida académica de la Universidad de Oxford y Co-fundadora de Summit. Kay Davies ha comentado: «El modulador de utrofina tiene el potencial de tratar a todos los pacientes con DMD, independientemente de su mutación genética, y también se espera que sea complementaria a otros enfoques terapéuticos en desarrollo. SMT C1100 ha mostrado importantes promesas terapéuticas y ofrece esperanza como un tratamiento efectivo para esta enfermedad devastadora”.
Bajo los términos del acuerdo, Summit será elegible para un máximo de 1,25 millones de dólares australianos (AUD) en pagos por hitos. Summit recibirá 0,5 millones AUD para apoyar la fabricación de fármacos de SMT C1100, pagaderos en dos tramos: 0,2 millones AUD a la firma y un segundo pago de 0,3 AUD en el segundo semestre de 2013. Los restantes 0,75 millones AUD se pagarán si se incluye un sitio australiano en los ensayos clínicos con pacientes. Se espera que se incluya un sitio australiano como parte de la fase 3 de los ensayos.
Notas de los editores
Acerca de la DMD y la modulación de Utrofina
La Distrofia muscular de Duchenne o DMD es una enfermedad degenerativa progresiva del músculo y es la forma más común y más grave de distrofia muscular. Actualmente no existe una cura, y la esperanza de vida suele ser de mediada la década de los 20 años. DMD es causada por mutaciones genéticas heredadas y espontánea en el cromosoma X y resulta en los pacientes que son incapaces de producir distrofina, una proteína esencial para mantener la función saludable del músculo esquelético y cardiaco. Se estima que hay 50.000 pacientes con DMD en el mundo desarrollado.
El Programa de modulación de la Utrofina de Summit tiene como objetivo utilizar fármacos de moléculas pequeñas para estimular la producción de la Utrofina, una proteína funcionalmente similar a la distrofina que se encuentra en fetos y en la regeneración muscular, y que tiene el potencialde restaurar y mantener la función del músculo sano. Este enfoque se dirige a todas las formas genéticas de DMD. SMT C1100 es el fármaco modulador de Utrofina líder de Summit y se ha completado con éxito el ensayo clínico de la fase 1 con un voluntario sano a finales de 2012.
Acerca de Save Our Sons
Save Our Sons es una organización benéfica australiana que recauda fondos y conciencia para ayudar a encontrar una cura para la distrofia muscular de Duchenne (DMD). Fundado en 2008, el objetivo de Save Our Sons es recaudar fondos para apoyar los ensayos clínicos humanos de posibles terapias DMD que tienen una promesa real para afectar las vidas de los niños con DMD. Save Our Sons tienen una serie de eventos espectaculares cada año, que son nuestros principales motores de recaudación de fondos. Con la asistencia de la comunidad y un gran número de celebridades que los apoyan, estos eventos han ido creciendo año tras año. Más información acerca de Save Our Sons está disponible en www.saveoursons.org.au.
Acerca de Summit
Summit es una Compañía descubridora y desarrolladora de fármacos de Oxford (Reino Unido) cuyo objetivo son las zonas de alto valor de necesidades médica insatisfechas, incluyendo la distrofia muscular de Duchenne y la infección por C. difficile. Summit cotiza en el mercado AIM de la Bolsa de Valores de Londres con las siglas SUMM. Más información está disponible en www.summitplc.com y puede seguir a Summit en Twitter (@summitplc).
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(Fuente: http://hsprod.investis.com/servlet/HsPublic?context=ir.access&ir_option=RNS_NEWS&ir_client_id=4747&item=1553871923052544)
