Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit presenta datos de validación de biomarcadores DMD y las características básicas del ensayo clínico de Fase 2 en el 22º Congreso WMS

Summit Therapeutics plc, compañía dedicada al descubrimiento y desarrollo de terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium difficile, anuncia una serie de presentaciones que serán realizadas por Summit y sus colaboradores, en el 22º Congreso Internacional de la Sociedad Mundial del Músculo, que está teniendo lugar en Saint-Malo, Francia, del 3 al 7 de octubre de 2017.- Oxford, Reino Unido, 4 de octubre de 2017.

Las presentaciones incluyen datos de validación de biomarcadores de biopsia muscular diseñados para evaluar la modulación de utrofina en ensayos clínicos que se han desarrollado en colaboración con Flagship Biosciences (“Flagship”), líder en biomarcadores cuantitativos basados en tejidos. Además, serán presentadas las características de los pacientes inscritos en la Fase 2 del ensayo clínico en curso llamado PhaseOut DMD.

“El desarrollo de nuevos biomarcadores capaces de analizar con mayor fiabilidad las biopsias musculares en ensayos clínicos, es una gran prioridad para Summit y estoy encantado con los progresos realizados. Estas técnicas automatizadas, son capaces de analizar miles de fibras musculares en toda una biopsia muscular y creemos que su uso podría ayudarnos a establecer pruebas y profundizar en nuestro modulador de utrofina ezutromid, en nuestro ensayo clínico PhaseOut DMD”, comentó el Dr. David Roblin, Jefe de Operaciones y Médico de Summit. “Summit está esperando un importante periodo en nuestro programa de modulación de utrofina: esperamos reportar los datos de las primeras 24 semanas de las biopsias  MRI y datos funcionales de la DMD de PhaseOut, en el primer trimestre de 2018 y los datos a las 48 semanas del ensayo, en el tercer trimestre de 2018”.

El Dr. David Young, CEO de Flagship Biosciences, añadió: “Estamos orgullosos de apoyar el trabajo de Summit, con nuestro análisis avanzado de tejidos, para lograr una terapia potencialmente aplicable a todos los pacientes con DMD. El progreso que hemos logrado con el desarrollo de estas herramientas de análisis, ayudará a analizar la respuesta de los pacientes con esta devastadora enfermedad, al tratamiento con ezutromid”.

Posters P392, P393 y P469: Datos de validación y biomarcadores de biopsia muscular La expresión continua de utrofina por terapias moduladoras de utrofina, representa una potencial modificación de la enfermedad en el tratamiento de todos los pacientes con DMD, independientemente de la mutación genética subyacente. Una sparte de las presentaciones que se darán en el Congreso de WMS,  detallan el desarrollo y validación de tres biomarcadores que permiten la identificación de las fibras, la medición de la proteína utrofina y la regeneración de las fibras musculares.

Las presentaciones detallan un proceso de análisis inmunohistoquímico automatizado que cuantifica con precisión la proteína utrofina y el desarrollo de la miosina, un biomarcador de la inmadurez de la fibra muscular, en biopsias musculares de sección completa, cada una de las cuales comprende varios miles de fibras individuales. Se han observado altos niveles de consistencia entre las imágenes consecutivas de las secciones de la biopsia, y las secciones de biopsia separados por 110 μm o 150 μm. También se observaron altos niveles de consistencia, cuando el análisis de las muestras se realizó dentro del mismo lote o se realizó durante tres días.

El uso de estos biomarcadores requiere tomar muestras de biopsia de músculo de pacientes a través de una cirugía. Sabiendo lo pesadas que son estas biopsias para los pacientes, Summit ha desarrollado una robusta práctica estandarizada para manejar, procesar y enviar muestras de biopsia muscular, basándose en los procesos desarrollados por Sarepta Therapeutics Inc.

Estas técnicas de biomarcadores de biopsia muscular y el protocolo en la realización de estas biopsias, se están utilizando en el ensayo PhaseOut DMD.

Poster P403: PhaseOut DMD – Características basales y medidas de RM
PhaseOut DMD está tratando de establecer una prueba mecánica de concepto para ezutromid, una pequeña molécula moduladora de utrofina. Se presentarán el diseño del ensayo clínico, los criterios de valoración y los criterios de inclusión/exclusión. Un total de 40 niños han sido registrados entre los 5 y 10 años de edad y están siendo dosificados con ezutromid dos veces al día durante un total de 48 semanas. Hay una fase de extensión opcional al final de este período de dosificación de 48 semanas. Las características basales de los pacientes inscritos, incluyendo la edad y el peso, son junto con las medidas farmacodinámicas de referencia relacionadas con el resonancia espectroscopia, el punto final de evaluación de la salud muscular por porcentaje de fracción de grasa.

El grupo de investigación del profesor Kay Davies presenta una serie de carteles adicionales como parte de la alianza estratégica de Summit con la Universidad de Oxford. Se incluirá la notificación de biomarcadores y de emergentes ARN micro micromarcadores que están elevados en cuando la distrofina es deficiente en ratones mdx, pero se encontró a niveles cercanos a los normales en este modelo donde la utrofina es expresada continuamente (Posters P235 y P239). El desarrollo continuo de la generación futura utrophin modulators (P308).

En total Summit y sus colaboradores, presentan siete carteles en WMS 2017 y  están disponibles para descarga en la web de Summit.

Fuente: Summit

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