Summit Therapeutics plc, compañía desarrolladora de fármacos y terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium difficile, ha anunciado hoy, que ha recibido la designación Fast Track de la FDA de Estados Unidos para ezutromid en el tratamiento de la DMD. Ezutromid es un modulador de utrofina y representa un potencial tratamiento modificador de la enfermedad, en todos los pacientes con la enfermedad de Duchenne.- Oxford (UK), 26 de septiembre de 2016.
“La designación Fast Track, pone de relieve la importancia que la FDA da al desarrollo de nuevos tratamientos para las enfermedades que amenazan la vida, tales como la DMD y se une a nuestra estrategia descrita recientemente, para acelerar el desarrollo de ezutromid en el mercado», dijo Glyn Edwards, CEO de Summit. «El modulador de utrofina, ezutromid, tiene el potencial de avanzar de manera significativa, en el cuidado de todos los pacientes con DMD, independientemente de la mutación genética subyacente. Esperamos que continúe el progreso y buen curso de ezutromid, en el ensayo clínico de Fase 2 PhaseOut DMD.»
La designación Fast Track, es un proceso diseñado para facilitar el desarrollo y acelerar la revisión de medicamentos que tratan enfermedades graves, con necesidad médica insatisfecha. La esignación Fast Track otorga muchas ventajas, como son una mayor interacción con la FDA durante el desarrollo, la presentación de solicitud de nuevo fármaco (AND) y la elegibilidad para la aprobación acelerada y revisión prioritaria. Esta designación se suma a las que ya tenía ezutromid que tiene concedida la designación de fármaco huérfano por la FDA y la Agencia Europea de Medicamentos.
Acerca de la modulación de utrofina en la DMD
La DMD es una enfermedad que ocasiona pérdida de masa muscular progresiva y que afecta a alrededor de 50.000 niños y jóvenes en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por diferentes defectos genéticos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de todos los músculos. Actualmente no existe cura para la DMD y la esperanza de vida ronda los 30 años. La proteína utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina. En estudios preclínicos, la expresión continua de la utrofina, tiene un efecto significativo y positivo sobre el rendimiento muscular. Summit cree que la modulación de utrofina, tiene el potencial de reducir la velocidad o incluso detener, la progresión de la DMD, independientemente de la mutación subyacente en el gen de la distrofina. Summit también cree, que la modulación de utrofina, podría ser complementaria a otros enfoques terapéuticos para la DMD. El modulador de utrofina líder de la compañía es ezutromid. Ezutromid es una molécula pequeña que se administra por vía oral. La DMD es una enfermedad huérfana y la FDA de Estados Unidos y la Agencia Europea de Medicamentos, ha concedido la designación de fármaco huérfano para ezutromid. Los medicamentos huérfanos reciben una serie de beneficios, que incluyen soporte normativo adicional y un período de exclusividad en el mercado, después de la aprobación. Además, a ezutromid se le ha concedido la designación Fast Track de la FDA.
Sobre Summit Therapeutics
Summit es una compañía biofarmacéutica centrada en el descubrimiento, desarrollo y comercialización de nuevos medicamentos para enfermedades para las que no existen terapias o son insuficiente. Summit está llevando a cabo programas clínicos centrados en la enfermedad genética distrofia muscular de Duchenne y la infección por Clostridium difficile C.
Fuente: Summit
