Summit, compañía dedicada al descubrimiento de nuevas terapias avanzadas a través del desarrollo de fármacos para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por C. difficile (CDI), anuncia que ha recibido la aprobación de la Agencia Reguladora de Medicamentos y Productos Sanitarios y del Comité de Evaluación Ética de Reino Unido, para iniciar la Fase 1b del ensayo de SMT C1100 con dieta modificada. SMT C1100 es una pequeña molécula oral en desarrollo, moduladora de utrofina para el tratamiento potencial de todos los pacientes con DMD, independientemente de la disfunción subyacente para fabricar distrofina, causante de la enfermedad – Oxford, Reino Unido, 11 de diciembre 2014.

Este nuevo ensayo tiene como objetivo aumentar los niveles plasmáticos de SMT C1100, proporcionando a los pacientes una dieta específica que mejore así la absorción del fármaco. El ensayo también evaluará el impacto potencial que SMT C1100 está teniendo en la salud muscular en base a marcadores enzimáticos. Se espera que los primeros datos de la Fase 1b del ensayo de SMT C1100 con dieta modificada sean presentados a mediados de 2015.

«Creemos que es posible mejorar la absorción de SMT C1100 a través de medios dietéticos y este nuevo ensayo está diseñado para que podamos evaluar con seguridad la eficacia de la modulación de la utrofina en ensayos clínicos posteriores,» comentó Glyn Edwards, director ejecutivo. «Creemos en que la modulación de la utrofina permitirá que se beneficien todos los niños con DMD y estamos trabajando para garantizar que esta molécula llegue al mercado siguiendo un procedimiento clínico bien diseñado.»

Y añadió: «El inicio de este ensayo demuestra el gran potencial de nuestros programas de DMD y CDI y nos permitirá alcanzar hitos clínicos importantes a corto plazo. Esperamos poder presentar los primeros datos y resultados a mediados de 2015».

Acerca de la Fase 1b del Ensayo con Dieta Modificada.

La Fase 1b del Ensayo con Dieta Modificada, es un estudio controlado con placebo que reclutará a un total de 12 pacientes con DMD de edades entre 5 y 13 años. Se dividirá a los pacientes en tres grupos de cuatro pacientes cada uno y el ensayo incluirá tres periodos aleatorios de 14 días de tratamiento durante los cuales, cada paciente recibirá dos dosis diferentes de SMT C1100 y de placebo. Habrá un período de descanso de 14 días entre cada uno de los tres periodos de tratamiento.

El ensayo tiene como objetivo demostrar un aumento de los niveles plasmáticos de SMT C1100 en pacientes que seguirán una dieta específica que recomienda proporciones equilibradas de  grasas, proteínas y carbohidratos, en comparación con los niveles observados en la Fase 1b del ensayo abierto que finalizó a principios de 2014. También se evaluarán los cambios observados en los marcadores de enzimas en relación con la salud del músculo y se evaluará aún más la seguridad y la tolerabilidad de SMT C1100. La Fase 1b del Ensayo con Dieta Modificada, se llevará a cabo en cuatro hospitales NHS ubicados en el Reino Unido.

Si este ensayo tiene éxito, se iniciará a continuación un ensayo abierto de  Fase 2, cuyo objetivo será obtener datos de eficacia y seguridad del SMT C1100 a largo plazo. Es previsible que los pacientes participantes en la Fase 1b del Ensayo con Dieta Modificada, sean seleccionados para participar en la Fase 2 del ensayo abierto.

Fuente: www.summitplc.com