Summit Therapeutics plc, compañía de fabricación de fármacos y desarrollo de terapias avanzadas para la distrofia muscular de Duchenne (‘DMD’) y la infección por Clostridium Difficile, anuncia el logro del primer hito en la investigación, como parte de su alianza estratégica multianual con la Universidad de Oxford. La colaboración se centra en el desarrollo de una generación futura de moduladores de utrofina para el tratamiento potencial de todos los pacientes con el trastorno de distrofia muscular progresiva DMD.- Oxford, Reino Unido, 02 de diciembre 2015.

El hito en la investigación se logró tras haber sido designadas dos series de nuevos moduladores de utrofina, para avanzar en los estudios de optimización. Esta investigación se lleva a cabo como parte del programa de fabricación y desarrollo de fármacos patrocinado de Summit y la Universidad de Oxford, que está siendo liderado por los equipos de investigación de la profesora Kay Davies FRS, un experta de renombre internacional en la DMD, el profesor Stephen Davies, profesor Waynflete de Química y director de Summit, y la Dra. Angela Russell, experta en química médica y farmacología. El próximo objetivo de la alianza, es la selección de un candidato en desarrollo para entrar en los estudios preclínicos que permitan los ensayos clínicos. Los nuevos moduladores de utrofina descubiertos, incluyen una serie de compuestos con un nuevo y potencial mecanismo, que parece ser distinto al candidato clínico SMT C1100 de Summit en Fase 2.

«La proteína utrofina, se produce de forma natural en todas las fibras musculares en desarrollo y lleva a cabo un papel funcional similar a la distrofina. La modulación de utrofina tiene como objetivo mantener la producción de esta proteína para sustituir a la distrofina faltante, y creemos que tiene el potencial de retrasar o incluso detener la progresión de la DMD en todos los pacientes con esta enfermedad progresiva y universalmente fatal «, comentó la profesora Kay Davies, FRS.

«Nuestra colaboración con Summit ha hecho enormes progresos y estamos encantados de haber designado dos series de moduladores de utrofina, incluyendo uno con un nuevo mecanismo potencial, para avanzar en los estudios de optimización. Esperamos su desarrollo continuado a medida que tratamos de producir los tratamientos a base de utrofina que podrían permitir a los niños con DMD prolongar sus vidas y que las vivan de forma plena».

Glyn Edwards, Director Ejecutivo de Summit añadió: «El logro de este hito de investigación, pone de relieve el valor de nuestra asociación con la Universidad de Oxford como parte de nuestra estrategia para construir una fuerte estrategia diversificada de terapias basadas en utrofina. Con SMT C1100, nuestro candidato líder a punto de entrar en la Fase 2 de ensayos clínicos, este es un momento importante para nuestro programa a medida que tratamos de desarrollar tratamientos modificadores de la enfermedad en todos los pacientes que viven con esta enfermedad devastadora».

Bajo los términos de la ampliación de la reciente alianza estratégica anunciada el 17 de noviembre de 2015, la consecución de este hito autoriza a la compañía de tecnología y comercialización de la Universidad de Oxford, Isis Innovation Limited, a un pago nominal de Summit y a la adquisición de 50.000 acciones de un centavo de la compañía a un precio 20 peniques por acción durante un período de tres meses a partir 22 de noviembre 2016.                  

Acerca de la modulación de utrofina en la DMD

La DMD es una enfermedad de desgaste muscular progresivo que afecta a alrededor de 50.000 niños en el mundo desarrollado. La enfermedad es causada por diferentes defectos genéticos en el gen que codifica la distrofina, una proteína que es esencial para la función saludable de todos los músculos. Actualmente no existe cura para la DMD y la esperanza media de vida es de treinta años. La proteína utrofina es funcional y estructuralmente similar a la distrofina. En estudios preclínicos, la expresión continua de utrofina tiene un efecto significativo y positivo sobre el rendimiento muscular. La modulación de la utrofina tiene el potencial de reducir la velocidad o incluso detener la progresión de la DMD, independientemente de la mutación de distrofina subyacente. También se espera que la modulación de utrofina pueda ser potencialmente complementaria a otros enfoques terapéuticos para la DMD.