Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Summit Therapeutics y el Proyecto de Análisis de Trayectoria Colaborativa (‘cTAP’) se unen para mejorar el desarrollo de los moduladores de utrofina y otros fármacos para la DMD.

Summit Therapeutics plc, compañía de desarrollo y descubrimiento de fármacos que promueve terapias para la distrofia muscular de Duchenne (DMD) y la infección por Clostridium difficile, anuncia que se ha unido al Proyecto de Análisis de Trayectoria Colaborativa (‘cTAP’), para acelerar el desarrollo de fármacos para tratar la DMD a través de una coalición de expertos clínicos de Duchenne, defensores de pacientes y compañías biofarmacéuticas.

“En el campo de Duchenne, existe una fuerte comunidad entre las familias, las organizaciones de pacientes, los cuidadores y la industria, que se unen para mejorar las vidas de los pacientes que viven con esta enfermedad, donde el tiempo es esencial”, dijo el Dr. David Roblin, I + D de Summit. “cTAP está aprovechando los datos de historia natural y los datos clínicos recogidos en esta comunidad, para crear modelos más predictivos de la progresión de la enfermedad, con el objetivo de permitir a las empresas interpretar los datos y mejorar así el diseño de ensayos clínicos en DMD. de nuestros moduladores de utrofina para el tratamiento de todos los pacientes con DMD. Además, tenemos la oportunidad de aportar nuestros propios datos para ayudar a otros, ya que todos buscamos mejorar la vida de los pacientes con DMD y sus familias”.

Debra Miller, fundadora y directora ejecutiva de CureDuchenne y fundadora inicial de cTAP, comentó: “cTAP se inició con la única misión de ayudar a las compañías biofarmacéuticas a brindar tratamientos a nuestros niños que viven con DMD tan pronto como sea posible. Esta misión será únicamente posible, mediante la colaboración de médicos, defensores de los pacientes y la industria del biofarmacéutica, por lo que damos la bienvenida a Summit”.

El profesor Eugenio Mercuri, de Neurología y Pediatría de la Universidad Católica del Sacro Cuore, de Roma, Italia, añadió: “La iniciativa de cTAP ha reunido una gran cantidad de datos de clínicos y de compañías biofarmacéuticas, que podrían ayudar a Summit a desarrollar sus tratamientos potencialmente universales para pacientes con DMD, y a su vez, los datos de Summit contribuyen y amplían la misión del cTAP “.

Ezutromid, el candidato líder de Summit como modulador de utrofina para el tratamiento de DMD, se encuentra actualmente en un ensayo clínico de Fase 2 llamado PhaseOut DMD. El ensayo tiene como objetivo establecer la prueba del concepto de ezutromid, a través de una gama de estructura muscular, salud muscular y puntos finales funcionales. El ensayo utiliza resonancia magnética cuantitativa para medir la fracción de grasa en los músculos de las piernas, como punto final primario. Esta técnica está emergiendo como herramienta para medir la salud muscular, ya que la fracción de grasa aumenta a medida que la enfermedad progresa en el tiempo. Además, la compañía planea medir la utrofina y con un biomarcador de la regeneración muscular (miosina de desarrollo), de las biopsias musculares proporcionadas al inicio del estudio y de nuevo, después de 24 o 48 semanas de tratamiento. Estas mediciones podrían proporcionar evidencia temprana de la actividad de ezutromid. Por último, DMD PhaseOut evalúa las medidas funcionales, como la distancia de seis minutos a pie y la evaluación ambulatoria de North Star, como puntos finales exploratorios. Summit espera reportar datos de 24 semanas en el primer trimestre de 2018 y los datos del ensayo completo de 48 semanas, se esperan en el tercer trimestre de 2018.

Fuente: Summit Therapeutics

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