Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Tadalafil restablece el flujo sanguíneo a los músculos de los pacientes con distrofia muscular de Becker

Investigadores de Cedars-Sinai Heart Institute han encontrado en un ensayo clínico inicial que un medicamento que suele recetarse para la disfunción eréctil o la hipertensión pulmonar restablece el flujo sanguíneo a los músculos hambrientos de oxígeno en pacientes con un tipo de distrofia muscular que afecta a los hombres, por lo general desde la infancia o la adolescencia.

Tadalafil, comúnmente conocido por el nombre de marca Cialis ® y Adcirca, revirtió los efectos de una cadena bioquímica de eventos que en la distrofia muscular de Becker priva a los músculos de un importante químico, el óxido nítrico, que normalmente le dice a los vasos sanguíneos se relajen durante el ejercicio, aumentando el flujo de sangre y oxigenación.

Con una sola dosis, la droga, que funciona abajo de óxido nítrico, restauró totalmente el flujo sanguíneo adecuado en ocho de los nueve pacientes en el estudio, y los efectos fueron «tanto marcado e inmediato», según un artículo publicado en la revista Science Translational Medicine .

«No hay tratamiento para esta progresiva pérdida muscular de la enfermedad y ha habido poca investigación. Estudios previos en ratones de laboratorio sugieren que fármacos como el tadalafil puede restablecer el flujo sanguíneo adecuado, pero este es el primer estudio que muestra que la droga puede ofrecer una estrategia terapéutica en humanos «, dijo Ronald G. Victor, MD , director del Cedars-Sinai Hipertensión Centro de Excelencia y director asociado del Instituto Cedars-Sinai Heart y el Presidente Burns y Allen en Investigación Cardiología. Él es el autor principal del artículo.

Victor dirigió el equipo de investigación que previamente descubrió el flujo de sangre anormal de la pérdida de óxido nítrico en los músculos de los niños con distrofia muscular de Duchenne. El nuevo estudio demuestra que el problema del flujo sanguíneo es común en pacientes adultos con distrofia muscular de Becker, ofreciendo así una mejor circulación sanguínea como una posible vía para el tratamiento.

El estudio tadalafil fue un estudio doble ciego, aleatorizado y cruzado en el que los investigadores midieron los niveles de oxigenación del músculo del antebrazo mientras que los pacientes realizaron ejercicio. Los pacientes fueron evaluados después de recibir ya sea una sola cápsula de 20 mg de tadalafil o un placebo. Después de un descanso de dos semanas para asegurarse que toda droga estaba fuera de los sistemas de los pacientes, los grupos fueron cambiados. La dosis utilizada en este estudio distrofia muscular es sólo la mitad de la dosis aprobada por la Administración de Alimentos y Medicamentos para el uso diario de los pacientes adultos con hipertensión pulmonar.

Victor dijo que los efectos del flujo sanguíneo en este ensayo de dosis única fueron espectaculares y alentadores, pero se necesita más investigación antes de recomendar tadalafil en pacientes con distrofia muscular de Becker.

«Cedars-Sinai está planeando estudios a más largo plazo para determinar si la corrección del flujo sanguíneo muscular conduce a un resultado clínicamente significativa», dijo Victor. «Esto no es una cura, pero puede ser el primer paso hacia la identificación de los posibles tratamientos para la distrofia muscular de Becker. Proporcionar una oxigenación adecuada a los músculos ya debilitados por la distrofina anormal puede ser una estrategia para frenar el curso de la enfermedad. Tadalafil es un medicamento ya bien estudiado y conocido que goza de una muy favorable perfil de efectos secundarios. Esta clase de drogas ha sido un avance importante, aunque no es una cura para los pacientes con hipertensión pulmonar, una enfermedad grave relacionada con el flujo insuficiente de sangre a los pulmones. Puesto que ningún desarrollo de nuevos fármacos sería necesario, la reutilización para la distrofia muscular rápidamente podría transformar la práctica clínica «.

El estudio fue financiado por becas de investigación de la Asociación de Distrofia Muscular y el Centro Nacional para Recursos de Investigación (UL1RR033176, que ahora está en el Centro Nacional para el Avance de las Ciencias de traslación, UL1TR000124). La planificación de futuros estudios en pacientes con distrofia muscular de Duchenne está siendo apoyado por el Instituto Nacional de Artritis y Enfermedades Musculoesqueléticas y de la Piel (U34AR062893).

Investigadores del Instituto de Medicina Genética en el Reino Unido, la Universidad de Powell Florida Center Gene Therapy, Cedars-Sinai Departamento de Neurología de la Universidad de California, Los Angeles (UCLA) Departamento de Biomatemática y la Escuela UCLA de Departamento de Salud Pública de Bioestadística contribuido al artículo.[space height=»HEIGHT»]

(Fuente: http://www.cedars-sinai.edu/About-Us/News/News-Releases-2012/In-Cedars-Sinai-study-common-drug-reverses-common-effect-of-Becker-muscular-dystrophy.aspx)

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