Hace un año se organizó en Londres, en la sede de la Agencia Europea del Medicamento (EMA), una reunión a la que acudieron investigadores, médicos, asociaciones de pacientes y reguladores de toda Europa. En total más de 100 personas reunidas durante un día entero discutiendo de qué manera se podía agilizar el desarrollo de las medicinas y su potencial aprobación en función de todo lo que ya se sabe de la enfermedad y la experiencia de los ensayos ya realizados. A raíz de todo el trabajo realizado para esa reunión, al comité organizador, del cual formaba parte Duchenne Parent Project España a través de nuestra representante internacional Alejandra Pereda, se le propuso escribir un artículo para «The Lancet Neurology» sobre el gran esfuerzo colaborativo que hacemos permanentemente en nuestra comunidad como un ejemplo a seguir de cara a la investigación, desarrollo de medicinas y elaboración de ensayos para otras enfermedades.
Y el resultado de todo ese esfuerzo se convirtió en un artículo para «The Lancet Neurology». Artículo que finalmente se ha publicado, de lo que estamos muy orgullosos y que demuestra el esfuerzo que hacemos todos los días y en todos los ámbitos para luchar contra la distrofia muscular de Duchenne y Becker.
La cooperación entre las partes interesadas para superar los desafíos en el desarrollo de un fármaco huérfano el ejemplo de la distrofia muscular de Duchenne:
Actualmente existen múltiples terapias experimentales que están en desarrollo para la DMD. Las normas de atención implementadas, las medidas de resultado validadas que correlacionan con un beneficio clínico, y la información completa sobre la historia natural de la enfermedad son esenciales para la aprobación reglamentaria de cualquier terapia. Sin embargo, para la DMD y otras enfermedades raras, éstos no están siempre en su lugar cuando las terapias potenciales entran en la fase de ensayo clínico.
Aquí os ponemos el enlace gratuito al artículo (en inglés) donde se ilustra cómo un diálogo abierto y constructivo entre todas las partes interesadas europeas (representantes de los grupos de pacientes, las universidades, la industria y las agencias reguladoras) han influido positivamente en el desarrollo de terapias para la DMD.
>>Artículo The Lancet Neurology
Os dejamos también una foto con muchos de los autores del artículo, así como un link a un podcast con entrevista (en inglés) a la profesora Annemieke Aartsma-Rus y a la presidenta de UPPMD, Elizabeth Vroom, principales promotoras de este grupo de trabajo y a las que desde Duchenne Parent Project España les queremos agradecer sinceramente todos sus esfuerzos diarios por el bien de la comunidad #DBMD.
http://www.thelancet.com/…/au…/laneur/2016/laneur_160606.mp3
