– Los datos han sido publicados por la Academia Nacional de Ciencias (PNAS)
– Los resultados muestran que ataluren estimula la maquinaria de producción de proteína
PTC Therapeutics, Inc. ha anunciado hoy que la Academia Nacional de Ciencias (PNAS), ha publicado nuevos resultados que validan el mecanismo de acción de Translarna™ (ataluren) en la lectura completa de stop codons prematuros, que resultan de mutaciones sin sentido en los trastornos genéticos. Los resultados reportados en PNAS, establecen la capacidad de ataluren de alterar el proceso de producción de proteínas en stop codons prematuros, de promover la inserción de aminoácidos específicos y de restaurar la producción de una proteína funcional de longitud completa.- South Plainfield, Nueva Jersey, 4 de octubre, 2016
«Estos nuevos resultados nos ayudan a entender mejor el mecanismo de acción de ataluren y confirman su efecto de restauración de proteína en trastornos genéticos», dijo Stuart W. Peltz, Ph.D., co-fundador y CEO de PTC Therapeutics. «Estos resultados apoyan aún más nuestros hallazgos clínicos, que demuestran la producción de proteína funcional de larga duración en la mutación sin sentido de la distrofia muscular de Duchenne y la fibrosis quística. Teniendo en cuenta este mecanismo, Ataluren ofrece la posibilidad de un nuevo enfoque terapéutico para los trastornos genéticos múltiples, con mutación sin sentido causante de la enfermedad».
Los resultados publicados por PTC Therapeutics, el Dr. Allan Jacobson y su equipo de la Universidad de Massachusetts Medical School, y el Dr. David Bedwell y su equipo de la Universidad de Alabama, demuestran que el tratamiento con ataluren, produce una proteína que es similar a la proteína de las células que no tienen una mutación sin sentido. Los hallazgos fueron verificados en múltiples modelos de mutación sin sentido. Además, ha habido cerca de 40 publicaciones hasta la fecha y muchos investigadores independientes, que demuestran la actividad clínica de Translarna en un espectro de enfermedades raras.
«Estos datos proporcionan una nueva visión sobre el efecto de ataluren en la producción de proteínas y valida que está dirigido a los trastornos genéticos con mutación sin sentido», dijo Allan Jacobson, Ph.D., co-fundador y miembro de la Junta de PTC Therapeutics y el Dr. Gerald L. Haidak , MD y profesor Zelda S. Haidak de biología celular y de sistemas de microbiología y fisiológicas de la Universidad de Medicina de Massachusetts. «La supresión de mutaciones terapéuticas, es un enfoque potencialmente poderoso para el tratamiento de un gran número de trastornos genéticos causados por mutaciones sin sentido».
Fuente: Ptc Therapeutics
