Desde Duchenne Parent Project España apoyamos la iniciativa de Ester, en representación de todos los afectados que están actualmente en su misma situación en España.

Sanidad deniega un tratamiento a un niño con la enfermedad de Duchenne.
Los padres de un niño de 12 años con distrofia muscular de Duchenne reclaman a la Conselleria de Sanitat la administración urgente a su hijo del medicamento Translarna en uso compasivo, un fármaco que detendría el deterioro que está teniendo desde que en el mes de junio se autorizó su empleo. Los progenitores hacen este llamamiento debido a la situación del menor, que todavía conserva cierta movilidad con la ayuda de una ortesis, a pesar de que su menoscabo muscular avanza rápidamente de un día para otro.

En este caso, los padres destacan la importancia del factor tiempo, puesto que recibir el tratamiento cuanto antes evitaría el progreso debilitante de la enfermedad, que pone en grave peligro la salud y la vida del niño. Además, el menor cuenta con los informes favorables del Departamento de Neurología del Hospital La Fe de Valencia, emitidos en junio, para la administración de este fármaco.

Translarna es un medicamento actualmente en fase III de ensayo confirmatorio a nivel mundial indicado  para el tratamiento de la distrofia muscular de Duchenne debida a una mutación sin sentido en el gen de la distrofina. Cuenta con la aprobación de la Unión Europea EMA (Agencia Europea del Medicamento) para su dispensación como uso compasivo en pacientes que padecen una enfermedad crónica, gravemente debilitante y que se considera pone en peligro su vida, no pudiendo además ser tratados satisfactoriamente con un medicamento autorizado.

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