ReveraGen BioPharma ha anunciado que ha recibido una subvención de 3 millones de dólares del “National Institute of Neurological Disorders and Stroke (NINDS) of the National Institutes of Health”, para llevar a cabo la fase 2 del ensayo clínico de Vamorolone (anteriormente VBP15) en niños con distrofia muscular de Duchenne (DMD).
Vamorolone “esteroide disociativo», es un compuesto anti-inflamatorio que los investigadores esperan que proporcione los mismos beneficios de los glucocorticoides tradicionales, tales como la prednisona y deflazacort, pero sin los efectos secundarios no deseados (retraso en el crecimiento, resistencia a la insulina y aumento de peso). En ensayos clínicos, se ha demostrado el beneficio de los esteroides glucocorticoides en los pacientes con DMD, pero muchos no toleran sus efectos secundarios.
Estos primeros estudios de Vamorolone en pacientes, se inician tras la finalización con éxito de la Fase 1 del ensayo, en la que se puso a prueba la seguridad y la tolerabilidad al fármaco, en adultos voluntarios sanos. La Fase 2a del ensayo de múltiple dosis ascendente, para poner a prueba la seguridad, tolerabilidad y farmacocinética (los niveles de fármaco en el cuerpo), se llevará a cabo en niños con DMD con edades comprendidas entro los 4 y 7 años y se espera que la inscripción comience en el segundo trimestre de 2016. A la Fase 2ª le seguirá un estudio de extensión de 6 meses, cuyo objetivo será probar la eficacia clínica, la seguridad y la farmacodinamia (efectos que el fármaco tiene en el cuerpo).
Dos subvenciones de la MDA Venture Philanthropy (MVP) por un total de 1,9 millones de dólares a ReveraGen, respaldaron el desarrollo preclínico y la validación del fármaco y otra subvención de la MVP por 1.015.200m de dólares, apoyaron la Fase 1 del ensayo clínico para evaluar la seguridad y tolerabilidad en voluntarios adultos sanos. MVP es la rama de desarrollo de fármacos que opera dentro del Programa de Investigación Traslacional de la MDA.
Además, a través de su programa de investigación básica, la MDA está apoyando el desarrollo de biomarcadores para los glucocorticoides incluyendo Vamorolone, con una beca para Yetrib Hathout de 300.000 dólares y la investigación de Eric Hoffman con una subvención de 321.659 dólares, para entender los efectos de los glucocorticoides incluyendo Vamorolone, en la reparación del músculo.
Declaración de Laura Hagerty, Ph.D en el Scientific Program Officer de la MDA: Gracias en parte a la financiación de la MVP y de la MDA, ReveraGen ha recibido también financiación de los Institutos Nacionales de Salud, lo que permitirá que se continúe con una Fase 2 de los ensayos de estudio e investigación en este prometedor fármaco experimental. Estamos orgullosos de haber apoyado la fase inicial del ensayo con Vamorolone y nos complace ver el progreso de fármacos que pueden convertirse en una terapia potencial para la DMD.
MDA se compromete a ofrecer tratamientos y curas seguras y eficaces lo más rápidamente posible, en niños y adultos con enfermedades neuromusculares que amenazan la vida y esperamos con interés los resultados de la próxima Fase 2 de los ensayos. Si Vamorolone demuestra ser seguro y eficaz, podría algún día ser una opción terapéutica valiosa para nuestras familias con DMD.
Acerca de la MDA
MDA está liderando la lucha de individuos y sus familias que padecen de distrofia muscular, ALS y enfermedades musculares debilitantes relacionadas, que les quitan fuerza física, la independencia y la vida. Utilizamos nuestra fuerza colectiva para ayudar a los niños y a los adultos a que vivan más tiempo y más fuertes, con la búsqueda de avances en la investigación de las enfermedades, el cuidado de las personas desde el primer día y proporcionando a las familias información de los servicios y apoyo en sus ciudades de origen por toda América. “Learn how you can fund cures, find care and champion the cause at mda.org”.
