Noticias sobre Distrofia Muscular de Duchenne y Becker

Vamorolone (VBP15), los datos muestran mejoras en la fuerza y ​​la resistencia en los niños con Distrofia Muscular de Duchenne

ReveraGen BioPharma, con el Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG), realizó un ensayo clínico internacional de vamorolona en 11 sitios de CINRG en 6 países (EEUU, Canadá, Australia, Israel, Reino Unido y Suecia).- 26 de junio de 2018.

Fue un ensayo abierto, secuencial, de rango de dosis que evaluó 4 niveles de dosis (0.25, 0.75, 2.0 y 6.0 mg / kg / día) de vamorolona en 48 niños con DMD, de 4 a 7 años de edad. El tratamiento inicial de dos semanas, fue seguido por una extensión de 6 meses a los mismos niveles de dosis (clinicaltrials.gov; NCT02760264, NCT02760277).

El estudio mostró mejoras relacionadas con la dosis de pruebas de función múltiple de fuerza y resistencia. La eficacia clínica se demostró a dosis de 2 mg / kg / día y 6 mg / kg / día de vamorolona en comparación con los datos de pacientes no tratados en el estudio CINRG Duchenne Natural History Study y fue de magnitud similar a la observada en pacientes tratados con prednisona en el histórico ensayo CINRG prednisona.

La vamorolona mostró una alteración metabólica limitada y un cambio en la renovación ósea a dosis de 2.0 o 6.0 mg / kg / día. En modelos animales de DMD, la vamorolona demostró ser un esteroide disociativo. Mostró menos efectos que los esteroides tradicionales y fue superior para la fuerza muscular y la estabilización de la membrana, dos aspectos clave de eficacia específicos para la terapia DMD.

“Estos primeros datos clínicos son alentadores”, dijo Paula Clemens, MD, Profesora de Neurología en el Escuela de Medicina de la Universidad de Pittsburgh, Presidenta de estudio y Directora médica del grupo CINRG. “Agradecemos la participación de los pacientes y sus familias, y debemos mucho del éxito del programa a su esfuerzo”.

“Los efectos secundarios de los esteroides antiinflamatorios a menudo afectan la calidad de vida del paciente, particularmente en niños”, señaló Eric Hoffman, PhD, profesor de Ciencias Farmacéuticas en la Universidad de Binghamton – SUNY y CEO de ReveraGen BioPharma, patrocinador del ensayo clínico. “El potencial de la vamorolona para reducir esta carga, puede mejorar la calidad de vida de los niños con DMD y sus familias”, dijo. Los efectos adversos se midieron en el ensayo.

Vamorolone ha sido desarrollado bajo un modelo de filantropía de riesgo, con fondos de una docena de fundaciones internacionales sin fines de lucro, así como gobiernos de EEUU y la UE. “El Centro Nacional de Avance de Translational Sciences (NCATS), de los Institutos Nacionales de Salud se asoció con ReveraGen para ayudar en el desarrollo preclínico de vamorolona”, dijo Hoffman. “El Instituto Nacional de Trastornos Neurológicos y Accidentes Cerebrovasculares (NINDS) hizo posible los ensayos de DMD”. Joel Wood, presidente de la Fundación para la Erradicación de Duchenne, señaló: “Personalmente he visto lo bueno y lo feo de los esteroides; el potencial de tener una alternativa más segura es un gran paso adelante para nuestras familias”.

Contacto:
Eric Hoffman. Correo electrónico: eric.hoffman@reveragen.com

Acerca de ReveraGen BioPharma
ReveraGen fue fundada en 2008 para desarrollar los primeros fármacos esteroidales disociativos en su clase para la Distrofia Muscular de Duchenne y otros trastornos inflamatorios crónicos. El desarrollo del compuesto vamorolona, ha sido apoyado a través de asociaciones y fundaciones en todo el mundo, incluyendo Muscular Dystrophy Association USA, Parent Project Muscular Dystrophy, Foundation to Erradicar Duchenne, Save Our Sons, JoiningJack, Action Duchenne, CureDuchenne, Ryan’s Quest, Alex’s Wish, DuchenneUK, Pietro’s Fight, Michael’s Cause y Duchenne Research Fund. ReveraGen también recibió apoyo del CDMRP del Departamento de Defensa de EEUU, los Institutos Nacionales de Salud (NCATS, NINDS, NIAMS) y la Comisión Europea (Horizons 2020).

Acerca de vamorolone
Vamorolona (anteriormente VBP15) se une a los mismos receptores celulares que los medicamentos glucocorticoides tradicionales, pero a diferencia de estos, no permite la dimerización de los complejos fármaco / receptor. Esto lleva a una separación (disociación) del beneficio antiinflamatorio de las preocupaciones por la seguridad. En estudios publicados de Fase I en voluntarios adultos sanos, la vamorolona mostró reducción o pérdida de la  mayoría de los efectos secundarios de los glucocorticoides, medido por biomarcadores sanguíneos durante un período de tratamiento de 2 semanas. Vamorolone tiene la designación de Medicamento Huérfano otorgado por la FDA y la EMA, y recibió la designación de Vía Rápida por la FDA.

Acerca del Grupo Cooperativo Internacional de Investigación Neuromuscular (CINRG)

CINRG fue fundada en el año 2000 como una red académica internacional de ensayos clínicos, con enfoque en pediatría y enfermedad neuromuscular. CINRG ha inscrito a más de 1,500 pacientes en estudios de investigación clínica. Los estudios incluyen el estudio de historia natural CINRG Duchenne (DNHS) con 440 pacientes con DMD y más de 100 médicos neuromusculares expertos en 20 sitios de 10 países.

Fuente: ReveraGen BioPharma

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