EDG-5506 es un estabilizador muscular oral de molécula pequeña. EDG-5506 busca proteger el músculo de lesiones debido al estrés hipercontractual cuando la distrofina está ausente o tiene una función reducida. Al ayudar a proteger el músculo del daño y limitar la descomposición muscular, EDG-5506 puede brindar beneficios a las personas que viven con Duchenne y Becker.
El estudio de fase 2 controlado con placebo está inscribiendo a personas con Becker que tienen 12 años o más, a quienes se les dará seguimiento durante 12 meses. El enfoque principal del estudio es la seguridad, pero Edgewise controlará una serie de biomarcadores sanguíneos y de imágenes, además de medidas de resultados funcionales.
El ensayo tiene como objetivo inscribir a 66 pacientes en 14 sitios en los Estados Unidos, el Reino Unido y los Países Bajos.
