MA-0211 (MTB-1), modulador PPARδ biodisponible por vía oral, es el primer compuesto clínico que emerge de la plataforma de mejora mitocondrial de Mitobridge. En estudios con células musculares de pacientes y de animales, MA-0211 mejora la función mitocondrial, el metabolismo energético global, el rendimiento muscular y la regeneración. Dado que la DMD se caracteriza por defectos mitocondriales, falta de fuerza muscular y fibrosis muscular, MA-0211 puede ser terapéuticamente beneficioso para todos los pacientes DMD, independientemente de la mutación subyacente de la distrofina. Actualmente se están planificando estudios clínicos adicionales en otras enfermedades caracterizadas por deficiencias mitocondriales.
MA-0211
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