LX2931 es una pequeña molécula por vía oral inhibidora de esfingosina-1-fosfato lyasa (S1P liasa), una enzima en la vía de la esfingosina-1-fosfato (S1P) asociado con la respuesta inflamatoria del cuerpo. La inapropiada respuesta de células inflamatorias está asociada con enfermedades autoinmunes, un espectro de trastornos en los que los fallos de funcionamiento y del sistema inmune hace que el cuerpo ataque sus propios órganos, tejidos y células. LX2931 se encuentra en desarrollo para el tratamiento potencial de enfermedades autoinmunes tales como la artritis reumatoide.
Los resultados de un estudio de fase 2 de LX2931 en pacientes con artritis reumatoide indican que todas las dosis fueron bien toleradas y los pacientes tratados con 150 mg una vez al día de LX2931 mostraron una mejora en la variable principal de eficacia, respuesta en la semana 12 del porcentaje de pacientes que alcanzaron en la universidad americana de Rheumatology 20 (ACR20). Análisis adicionales post-hoc reveló que los pacientes con niveles plasmáticos de LX2931> 60 ng / ml tuvieron una mejoría estadísticamente significativa en las puntuaciones de ACR20 (p <0,001) en comparación con aquellos con concentraciones plasmáticas más bajas.
LX2931 completó un estudio de dosis escalada en pacientes con artritis reumatoide. LX2931 fue bien tolerado y mostró señales de beneficio clínico.
LX2931 actualmente está siendo evaluado por su potencial para iniciar la regeneración muscular en los estudios con el modelo de ratón mdx de Duchenne. CureDuchenne planea recaudar $ 5 millones para apoyar el desarrollo clínico de la LX2931 como un tratamiento potencial para Duchenne, con estudios clínicos programados para comenzar en 2014.
