Ensayo Clínico: Fase 1
Los investigadores están realizando un ensayo clínico de terapia génica para la distrofia muscular de Becker (BMD) y esporádicos de inclusión pacientes con miositis corporal (SIBM). Ambas condiciones tienen una importante característica común: la pérdida de la capacidad para caminar debido a la debilidad de los músculos del muslo. Los investigadores planean realizar un ensayo de terapia génica para administrar un gen en el músculo llamado follistatina (FS344) que pueden aumentar el tamaño del músculo y la fuerza. Si tiene éxito, los investigadores pueden aumentar el tamaño del músculo del muslo y, potencialmente, prolongar la capacidad de un paciente para caminar. El gen se realizará en el músculo por un virus llamado virus adeno-asociado (AAV). Este virus se encuentra naturalmente en el músculo y no causa ninguna enfermedad humana, preparando el terreno para su uso seguro en un ensayo clínico.
